EMBO Rep：科学家揭示肌萎缩性侧索硬化症的新型发病机制
本文研究结果揭示了机体能量失衡与C9-ALS/FTD发病机制之间的潜在机制关联，并提出了一种前馈回路模型，从而就为科学家们进行治疗干预提供了潜在的机会。
2024-09-09
PNAS：科学家揭示特殊蛋白G3BP1与人类肌萎缩性侧所硬化症发生之间的神秘关联
本文研究结果突出了两种R-DPRs：poly-GR和poly-PR之间的特征差异，并表明，poly-GR的主要病理学靶点并不是核仁中的核仁磷酸蛋白，而是受影响细胞中的应激颗粒G3BP1。
2024-12-19
Nature Medicine | 重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外，该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中，未出现严重不良事件或剂量限制毒性，这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
2024-06-10
最新研究证实：观察到同伴受难后，小鼠表现出更坚韧的行为特征，大脑侧缰核血清素释放或为关键
这项研究不仅揭示了负面情绪传染对个体情感反应的影响，更重要的是，它为理解如何提高个人在逆境中的应对能力提供了新的思路。
2024-09-23
《JAMA·神经学》：迄今最大规模临床试验证实，分期双侧FUS-STN治疗帕金森病安全有效！
研究提供了分期双侧FUS-STN治疗帕金森病有效性和安全性的初步证据。虽然无法避免不良事件的发生，但是不良事件大多为轻度且持续时间较短。
2024-05-19
Science：偏头痛先兆发作时，大脑释放的蛋白会随脑脊液流动，最终主要流向同一侧的感觉系统，引发疼痛信号神经
在本次研究中，研究人员在小鼠模型中首次发现，偏头痛先兆发作时，大脑释放的蛋白会随脑脊液流动，最终到达引发头痛的疼痛信号神经。
2024-07-15
Nat Commun：不寻常的RNA结构或有望作为新型肌萎缩性侧索硬化症疗法的潜在靶点
来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种能导致ALS患者机体聚集体形成的可替换分子机制，同时还发现了不寻常形式的RNA或许在聚集体的堆积过程中扮演着关键角色。
2024-01-08
一种新发现的骨形成干细胞竟可导致颅缝早闭
颅缝早闭（craniosynostosis）是婴儿颅骨顶部过早融合的现象。在一项新的临床前研究中，来自美国威尔康奈尔医学院等研究机构的研究人员发现颅缝早闭的致病原因是一种以前未知的骨形成干细胞异常过剩
2023-09-30