诺华Kymriah治疗复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）：5年生存率55%!
Kymriah有潜力改变r/r B-ALL儿童和年轻成人患者的癌症治疗，显著改善该患者群体的预后，并显示出持久缓解和一致的安全性。
2022-06-14
先天性鱼鳞病(CI)新药！美国FDA授予TMB-001(外用异维甲酸)突破性疗法认定!
在2b期对照研究中，TMB-001治疗显示CI靶区和总体严重程度有临床意义的降低，以及良好的安全性。
2022-06-02
炎症性肠病(IBD)新药！强生公布Tremfya(古塞库单抗)和Stelara(乌司奴单抗)新数据!
Tremfya是一种选择性IL-23抑制剂，Stelara是一种选择性IL-12/23抑制剂，2款抗炎药均已在中国获批上市。
2022-05-26
选择性抑制mTORC1有望阻止非酒精性脂肪肝
美国有多达1亿人患有非酒精性脂肪肝（nonalcoholic fatty liver disease, NAFLD），其特点是肝脏脂质堆积增加，常常导致肝细胞损伤和纤维化，这是非酒精性脂肪性肝炎（no
2022-04-24
Molecular Therapy:建立早发癫痫性脑病食蟹猴模型
脑智卓越中心等建立早发癫痫性脑病食蟹猴模型。该模型在基因、细胞、脑电活动（EEG）、行为、药物干预等方面均再现了人类病患典型的临床特征。
2022-04-04
Blood：科学家有望开发出治疗人类急性髓性白血病的新型疗法
来自南澳大学等机构的科学家们通过研究在克服人类急性髓性白血病药物耐受性上取得了重大进展，AML是一种罕见且具有毁灭性的血液癌症，大多数患者都会在几年内死亡。
2022-05-11
银屑病创新药！BMS口服TYK2抑制剂deucravacitinib显示长期疗效和良好安全性!
如果获得批准，deucravacitinib将成为第一个被批准的选择性变构酪氨酸激酶2（TYK2）抑制剂。
2022-05-14
Molecular Therapy：建立早发癫痫性脑病食蟹猴模型
Molecular Therapy在线发表了题为Base-edited Cynomolgus Monkeys mimic core symptoms of STXBP1 encephalopathy的研究论文。该研究由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）、上海脑科学与类脑研究中心、中科院灵长类神经生物学重点实验室孙强研究组/刘真研究组和上
2022-03-29