Nature：利用分裂内含肽表达dystrophin蛋白来治疗杜氏肌营养不良症
本研究数据显示，表达较大或全长肌营养不良蛋白的功能明显优于正在临床试验中测试的微型肌营养不良蛋白。
2024-08-23
Cell Stem Cell：胆固醇合成增加促进多发性硬化症的神经毒性
这项研究揭示了PMS iNSC的疾病相关、胆固醇相关的高代谢表型导致了神经毒性，并可通过药物抑制胆固醇合成进行挽救。
2024-11-09
Eur J Neurol：风疹抗体阳性成为多发性硬化症的潜在风险因素
本研究揭示了风疹病毒血清阳性状态与多发性硬化症发病风险之间关联，发现风疹抗体阳性是多发性硬化症的潜在风险因素，为理解多发性硬化症的免疫介导机制提供了新视角。
2024-08-14
最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
解密自闭症奥秘！Science：首次将自闭症遗传风险与大脑中观察到的细胞和基因活性相关联在一起
本项研究为理解自闭症谱系障碍患者大脑中发生的分子变化，例如它们发生在哪些细胞类型中，以及它们与大脑回路的关系，提供了一个强大而精细的框架。
2024-06-03
Nature Medicine | 人工智能助力痴呆症精准诊断：多模态数据综合应用的突破
该研究提出了一种多模态ML框架，通过综合分析包括人口统计学信息、个人和家族病史、药物使用情况、神经心理评估、功能评估以及多模态神经影像数据等多个数据源，对痴呆症进行病因鉴别。
2024-07-09
Theranostics：UBE2K通过靶向HNRNPU调控亲本基因UBE2K加重抑郁症
本研究提供了circ-UBE2K通过调节小胶质细胞功能减轻抑郁样行为的新证据，提示circ-UBE2K可能作为治疗重度抑郁症的潜在治疗靶点。
2024-09-24
Clin Mol Hepatol：肝硬化相关并发症的肠道微生物组和代谢组特征
本研究扩大了针对特定肝硬化相关并发症的肝硬化生物标志物的范围，还强调了肝硬化患者粪便微生物和代谢指标下降的相关性，这些指标与MELD和CTP评分以及AST、ALT、胆红素等临床指标密切相关。
2024-09-29
Nature：前纹状体显著网络的拓扑变化：抑郁症早期标志与症状预测的新突破
通过精准功能图谱（precision functional mapping）技术，研究不仅揭示了抑郁症个体之间的显著差异，也展示了如何通过网络拓扑变化预测症状的发展。
2024-09-08
