Nature：一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
目前，杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法，现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性，因为这个基因位于X 染色体上，他们在 4 岁左右开始出现症状，通常在二三十岁时死亡。
2024-07-19
JCI：科学家揭示脊髓性肌肉萎缩症和机体肝脏损伤之间的关联
SMA是一种遗传性疾病，其会阻止身体产生存活的运动神经元，其是控制机体运动的神经所必需的，受损的运动神经元无法向肌肉发送信息，从而就会导致进行性的肌肉无力。
2024-08-11
Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
EMBO Rep：科学家揭示肌萎缩性侧索硬化症的新型发病机制
本文研究结果揭示了机体能量失衡与C9-ALS/FTD发病机制之间的潜在机制关联，并提出了一种前馈回路模型，从而就为科学家们进行治疗干预提供了潜在的机会。
2024-09-09
Nature：杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破！研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
2025-02-15
PNAS：科学家揭示特殊蛋白G3BP1与人类肌萎缩性侧所硬化症发生之间的神秘关联
本文研究结果突出了两种R-DPRs：poly-GR和poly-PR之间的特征差异，并表明，poly-GR的主要病理学靶点并不是核仁中的核仁磷酸蛋白，而是受影响细胞中的应激颗粒G3BP1。
2024-12-19
突破肌肉再生瓶颈！Nat Biotechnol：类器官培养促进小鼠成肌细胞去分化为肌肉再生的干细胞
本研究开发了一种从肌肉组织生成体外衍生卫星细胞（idSCs）的方法，这些细胞在小鼠体内移植后能够有效支持肌肉再生并恢复肌肉功能。
2024-09-26
李虎/张勇/朱大海团队揭示亚精胺抗衰老新机制，激活肌肉干细胞，改善衰老的肌肉功能
该研究定义了一种对卫星细胞激活至关重要的新机制，表明了亚精胺-eIF5A信号轴是激活内源性卫星细胞治疗肌肉疾病的有潜力的药理学靶点。
2024-09-12
Science：新研究揭示肌肉产生的myostatin蛋白促进FSH激素产生
这项研究中所研究的垂体激素，即卵泡刺激激素（follicle-stimulating hormone, FSH），促进卵巢中卵子的成熟。FSH的缺乏会导致不孕。
2025-02-19