Nature子刊：优化碱基编辑，治疗脊髓性肌萎缩症
所有这些实验结果表明，碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑，能够显著增加功能性SMN蛋白水平，从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。
2023-12-11
Gut Microbes：肠道菌群耗竭延缓躯体周围神经发育，损害神经肌肉接点成熟
本研究首次提出了肠道微生物群对躯体PNS发育直接影响的证据，并提出了一种新的“gm -PNS轴”的存在。
2024-06-16
Cell：新研究表明靶向表达protogenin的癌症干细胞样细胞可让第3组髓母细胞瘤萎缩
消除Gr3-MB肿瘤中存在的少量干细胞样细胞，可使临床前模型中的肿瘤缩小。虽然还需要开展更多的研究，但这种新方法可能为治疗儿童Gr3-MB患者带来新途径。
2024-07-10
Sci Adv：孙铝辉团队揭示硒蛋白W在维持肌肉健康中的生物学功能
本研究揭示了SELENOW缺失通过抑制RAC1-mTOR级联加剧机肌肉萎缩。研究结果为合理应用硒防控畜禽NMD提供了新的科学依据，也为预防和治疗人类肌肉萎缩提供了潜在的靶点。
2024-10-05
Nat Commun：科学家开发出有望治疗人类肌肉浸润性膀胱癌的新型药物组合
本文研究结果表明，FDA所批准的罗格列酮、曲美替尼和类视黄醇类物质（retinoids）或在基底/鳞状肌肉浸润性膀胱癌患者中能表现出一定的临床治疗活性。
2024-10-12
外泌体，最新Nature Nanotechnology | 磁场驱动的外泌体靶向调节营养不良肌肉的免疫和代谢变化
外泌体是一种极具前景的组织修复和再生疗法，可以诱导和引导营养不良疾病中的适当免疫反应。然而，操纵外泌体以控制其生物分布并在体内靶向它们以实现足够的治疗效果仍然是一个重大挑战。
2024-07-29