PNAS：利用蛋白稳态调节剂成功让肌肉细胞分泌AAT蛋白的数量增加50%，有望开发出更先进的基因疗法
尽管这些作者将AAT缺陷作为病例研究的重点，但是他们的研究表明，包括基因疗法和蛋白稳定调节剂在内的组合疗法可以提高基因疗法的疗效，不仅对AAT缺陷，而且对更普遍的许多遗传性疾病。
2022-07-28
基于CRISPR技术的临床疗法或会损伤机体细胞的基因组！
研究人员在调查这种技术对免疫系统白细胞的影响时，发现了在高达10%的所治疗的细胞中都会出现相当大比例的细胞遗传物质的丢失，这种损失或许会导致细胞基因组的不稳定，从而诱发癌症。
2022-07-29
Cell：诺西那生钠和丙戊酸组合使用有望更好地治疗脊髓性肌肉萎缩症
将诺西那生钠与FDA批准的第二种药物---丙戊酸（valproic acid, VPA）---组合使用可能是提高它的治疗效果的一种新方法。
2022-07-19
Clin Transl Med：新研究表明药物AZD1236有望治疗脊髓损伤
在一项新的研究中，来自伯明翰大学的研究人员发现一种现有的药物可能能够通过阻断脊髓中的炎症反应，减少脊髓损伤后的损害。
2022-07-15
Nature子刊：首先发现端粒氧化损伤可以触发细胞衰老
衰老细胞---那些已经失去分裂能力的细胞---随着年龄的增长而累积，是与年龄有关的疾病的关键驱动因素，如癌症、痴呆症和心血管疾病。
2022-07-11
EMBO Molecular Medicine：一种IV型自体趋化蛋白抑制剂改善急性肝损伤和非酒精性脂肪性肝炎
肝病是当今社会的一个巨大负担。在全球范围内，数百万人患有肝病，每年导致约200万人死亡。
2022-07-25
