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Theranostics:在心脏发育过程中,心肌细胞来源的细胞外囊泡转移到邻近的心肌细胞需要隧道纳米

本研究开发了一种新的遗传心肌细胞EV标记方法,并通过概念验证,揭示了新生儿心脏中EV生物学的新思路,证明心肌细胞衍生的EV主要通过I型tnt转移到邻近的心肌细胞。

2024-09-26

Nat Med:新型组合性疗法或有望治疗对标准疗法无反应的人类膀胱癌

这项研究标志着科学家们在治疗BCG无反应性的非肌肉侵袭性膀胱癌方面迈出的重要一步,这种新型联合疗法能为根治性膀胱切除术提供一种独特、有效且持久性的保膀胱治疗策略。

2024-06-16

世界首家circRNA疗法公司Orna,收购了一家LNP公司,推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发

环形 RNA(circRNA)已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品,国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。

2024-05-27

J Control Release:一种新的DEC-205结合肽的鉴定,用于开发树突状细胞靶向肿瘤免疫治疗的纳米疫苗

本研究利用噬菌体展示技术,鉴定出一种优化的水解抗性肽hr-8,并将其偶联到负载plga的抗原(Ag)和CpG佐剂纳米颗粒上,从而产生一种靶向dc的纳米疫苗。

2024-08-27

Nature Biotechnology:突破mRNA翻译瓶颈:LEGO技术显著提升疫苗和蛋白质疗法的效能

本研究在更大的化学空间上探索了mRNA 5′和3′以及环状RNA化学修饰和拓扑结构改造,大幅提高了mRNA在细胞与小鼠体内的蛋白生产能力,为mRNA翻译起始机制及相关化学修饰设计提供了新见解。

2024-10-02

福泰制药新一代囊性纤维化疗法申报上市

CF是一种罕见的、进行性、缩短寿命的遗传病,累及肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。全球有超过9.2万例CF患者。

2024-08-25

Nat Genet:靶向作用染色体外DNA或有望开发治疗人类侵袭性癌症的新型疗法

本文研究结果揭示了ecDNAs在肿瘤进展和转移过程中或许能提供一定的竞争优势,同时其也有望作为新型靶点帮助开发治疗人类侵袭性癌症的疗法。

2024-10-20

NEJM:新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者

在这项的研究中,这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡(treosulfan)代替白消安,这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。

2024-12-19

诺奖得主David Baker团队最新Nature:合成新型受体,创建更安全的CAR-T细胞疗法

该研究开发了一种高度可定制的工程化受体——合成膜内蛋白水解受体,这种受体可以感知周围环境中的分子,并据此改变细胞内基因的表达。

2024-11-29

Cancer Cell:揭示化疗或能改变卵巢癌使其对免疫疗法更加易感背后的分子机制

本文研究结果揭示了临床相关的髓细胞驱动的空间T细胞的耗竭或能开启免疫疗法策略从而释放高级别浆液性卵巢癌患者机体中CD8+ T细胞介导的抗肿瘤免疫力。

2024-12-23