Nature | 肺部微生物：从健康维护者到疾病催化剂
肺部微生物组的构成不是静态的，它会随着宿主的健康状况和外部环境因素发生变化。了解这些变化如何发生，以及它们背后的机制，对于揭示肺部微生物与健康和疾病之间的关系至关重要。
2024-04-25
Sci Transl Med：mRNA技术有望帮助治疗人类罕见的肝脏遗传性疾病
罕见病通常是由患者机体DNA的错误所引起的，全球目前大约有3亿名患者会受到罕见病的影响，然而这些疾病中仅有不到5%的比例取得了批准的治疗方法。
2024-01-23
Sci Adv：科学家在分子水平上揭示了人类罕见白血病类型的疾病特征
研究表明，骨髓/自然杀伤性（NK）细胞前体急性白血病（MNKPL）对于名为L-天冬酰胺酶（L-asparaginase）的药物高度敏感，这种药物已经显示出了对这种疾病的临床疗效。
2024-01-22
Ionis罕见遗传性疾病新药III期研究成功，即将申报上市
Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）的III期Balance研究取得积极结果，达到主要疗效终点，能够显著改善患者的甘油三酯水平，同时也展现出良好的安全
2023-10-16
Sci Transl Med：科学家有望利用单细胞基因组学技术来加速人类肺部疾病药物的开发
来自德国的科学家们利用新型实验模型来研究肺部疾病，即所谓的人类精确切割肺部切片，这些是肺部组织的薄片，或能用于实验室的研究中。
2023-12-13
Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
Nature子刊：新型雾化LNP，向肺部高效递送mRNA
吸入式mRNA具有治疗多种疾病的潜力。然而，雾化脂质纳米颗粒面临着几个独特的挑战，包括雾化时的稳定性和穿透细胞内外屏障。
2023-11-23
Cell：新研究发现肺部和大脑之间存在直接的沟通途径
在这项以小鼠为对象的研究之前，人们认为肺部感染和肺炎会诱发炎症分子，最终通过血液进入大脑。人们认为生病是免疫系统发挥作用的结果。然而，也有研究结果表明，生病是肺部神经系统激活的结果。
2024-03-25
Nat Med：科学家开发出首个综合性的人类肺部细胞图谱 有望加速人类肺部疾病的研究
来自德国亥姆霍兹慕尼黑中心等机构的科学家们通过研究绘制出了最大且最全面的人类肺部组织的细胞图谱，揭示肺部细胞类型的巨大多样性以及健康和疾病之间的关键差异或能作为肺脏研究人员的宝贵资源。
2023-06-29
