赛诺菲收购Blueprint，加速罕见免疫疾病领域布局
赛诺菲通过收购 Blueprint，以 91 亿美元现金 + 4 亿美元潜在 CVR 获得其明星药物 Ayvakit 及早期免疫管线，补强罕见病与免疫学领域竞争力，预计 2025 年第三季度完成收购。
赛诺菲收购Blueprint，加速罕见免疫疾病领域布局
赛诺菲通过收购 Blueprint，以 91 亿美元现金 + 4 亿美元潜在 CVR 获得其明星药物 Ayvakit 及早期免疫管线，补强罕见病与免疫学领域竞争力，预计 2025 年第三季度完成收购。
北京天坛医院成立罕见神经疾病临床与转化中心，开启诊疗新纪元
天坛医院依托国家神经疾病医学中心的资源优势，整合 45 年神经病学发展积淀，成立“罕见神经疾病临床与转化中心”，构建“临床诊疗—实验研究—产业转化”三位一体的创新体系。
Nature：科学家发现人类罕见疾病此前未被识别的遗传决定因素
本文研究进一步弥补了科学家们在基因组发现和临床诊断之间的差距，最终有望帮助更多患者寻找到答案并进行量身定制的护理和治疗。
Cell：科学家首次培育出具有完整血管网络的微型肺部组织！为肺血管疾病提供了新的见解
这一研究不仅为肺部和肠道疾病的机制研究提供了新的视角，还为个性化医疗和再生医学开辟了新的路径。
Cell子刊：Fengfeng Bei/蒲军/范先群团队证实，这种新型AAV可用于呼吸系统和肺部疾病的基因治疗
该研究表明，AAV.CPP.16 对跨物种的呼吸道组织具有高度嗜性，并验证了通过鼻腔给药 AAV.CPP.16 递送的基因补充和基因编辑疗法，用于治疗特发性肺纤维化和病毒感染。
Science：复旦大学彭勃教授团队证实小胶质细胞替换策略有望治疗一种罕见的神经系统疾病
在一项新的研究中，彭教授及其团队利用其中的一种小胶质细胞替换策略——骨髓移植小胶质细胞替换，用表达野生型CSF1R的小胶质细胞替换表达携带病理性突变的CSF1R的小胶质细胞。
Cell重磅发现：不是肠道细菌，这种肠道共生原生动物通过重塑肺部免疫，决定呼吸系统疾病预后
该研究发现了肠道与肺部之间的一种全新的信息交流通路，肠道共生原生动物Tritririchomonas musculis（T.mu）通过重塑肺部免疫环境，对呼吸系统健康产生有益和有害的影响。
Cell：癌症患者体内的血栓竟源自肺部
血凝块通常是身体为了止血而形成的“急救员”，但在癌症患者中，这些“急救员”却可能变成“捣乱分子”——它们在没有伤口的情况下形成，堵塞血管，切断器官的血液供应，甚至成为晚期癌症患者的第二大死亡原因。