首页 » 标签 :“罕见病”(共找到约296条相关新闻)
  • BioNTech与Genevant达成合作 开发5种罕见病领mRNA治疗方案

     BioNTech AG与Genevant Sciences宣布将合作开发5种mRNA治疗方案,用于治疗医疗需求很高的罕见病。两家公司还达成了一系列独家许可,将Genevant的递送技术应用于BioNTech的5个肿瘤学项目。除了在细胞和基因疗法以及蛋白质疗法上具有优势,BioNTech还是研发mRNA疗法的行业领导者,拥有广泛的科学专业知识、制造基础设施、广泛的学术网络、以及对该技术作

  • 罕见病新药!PTC蛋白质修复疗法Translarna治疗杜氏肌营养不良(DMD)II期临床成功

    2018年7月10日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日公布了Translarna(ataluren)治疗2-5岁无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)患者的II期临床研究Study 030的结果。数据显示,Translarna在这一患者群体中的安全性和药代动力学特征与该药在5岁以上儿童中的一致。重要的是,数据还显示,Translarna治疗的患者在第28周和第52周的

  • 罕见病新药!美国FDA授予CUTX-101(铜组氨酸)治疗铜代谢异常疾病的快速通道地位

    2018年7月4日讯 /生物谷BIOON/ --Cyprium Therapeutics是美国生物技术公司Fortress Biotech旗下公司,专注于开发创新的疗法用于铜代谢紊乱疾病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予CUTX-101(铜组氨酸注射液)治疗还未表现出显著临床进展的典型Menkes氏综合征(MD)的快速通道地位。MD又称卷发综合征,这是一种由铜转运蛋白A

  • 罕见病新药速递!欧洲首个VII型粘多糖贮积症(MPS VII)治疗药物Mepsevii即将上市

    2018年6月29日讯 /生物谷BIOON/ --欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)近日发布意见,推荐批准Ultragenyx Pharmaceutical公司的新药Mepsevii(vestronidase alfa)上市,用于治疗VII型粘多糖贮积症(MPS VII)的非神经症状。Mepsevii是一种酶替代疗法,旨在取代MPS VII患者中有缺陷的溶酶体酶β-葡萄糖醛酸酶

  • 罕见病新药速递!美国FDA授予Albireo首创胆汁转运蛋白抑制剂A4250罕见儿科病资格

    2018年6月13日讯 /生物谷BIOON/ --Albireo Pharma是一家临床阶段的制药公司,专注于开发新型胆汁酸调节剂用于罕见儿科肝脏疾病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其先导药物A4250治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的罕见儿科疾病资格认定。此前,A4250在2012年还被美国FDA和欧盟EMA授予了孤儿药资格,在2016年被EMA授予了优先

  • 罕见病新药速递!Ionis反义RNA药物Tegsedi获欧盟CHMP支持批准,治疗hATTR淀粉样变性

    2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者,已利用其专有的反义RNA技术,创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线,在研药物超过40种,并与多个行业巨头达成了战略合作,包括:罗氏、诺华、葛兰素史克、阿斯利康、百健等。目前,Ionis公司已有2个反义RNA药物上市,分别为Kynamro(mipomersen)和Spinraza(nusiner

  • 罕见病新药速递!Alnylam公司RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿(PH1)大幅降低尿草酸水平

    2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊,该公司与赛诺菲合作开发的一款RNAi药物patisiran目前正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查,该药用于遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性的治疗。FDA预计将在今年8月11日做出最终审查决定,如果获批,patisiran将成为RNAi现象被发现整整20年以来上市的

  • Orchard接手葛兰素史克罕见病业务

    近日,葛兰素史克公司对其罕见疾病业务的未来做出了决定,公司同意与前竞争对手Orchard Therapeutics签署协议,将全部批准和试验阶段的资产交由该公司管理。根据协议,葛兰素史克将获得Orchard少数(19.9%)股份,并将获得销售版税和商业里程碑付款,但目前尚不清楚进一步的财务细节。作为重组的一部分,该公司于去年7月就开始了对罕见疾病及非核心资产产品组合的评估。彼时,GSK首席执行官E

  • 罕见病新药信息!美国FDA第2次授予PI3K-δ/γ激酶双效抑制剂tenagisib孤儿药地位

    2018年04月10日/生物谷BIOON/--Rhizen制药公近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已经授予靶向药物tenagisib(RP6530)治疗皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)的孤儿药地位。之前,FDA也授予了该药治疗外周T细胞淋巴瘤(PTCL)的孤儿药地位和快速通道地位。孤儿药是指开发用于治疗罕见病的药物。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病治疗药物的制药公司将获

  • 罕见病新药速递!Shire遗传性血管性水肿药物lanadelumab在欧盟进入正式审查

    小编推荐会议:2018新药研发东方论坛2018年03月31日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司宣布欧洲药品管理局(EMA)已受理lanadelumab(SHP643)的上市许可申请(MAA)并将进行加速评估;此外,加拿大卫生部(Health Canada)已通过优先审评受理了lanadelumab的新药提交(NDS)。在美国方面,F