AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
疾病控制率达93%，口服肺癌新药在中国拟纳入优先审评
2024-12-29
Cell：新研究表明八种精神疾病具有相同的遗传原因
2025-02-22
Nature Genetics：解析杂合基因变异的渐进效应是破解复杂疾病的关键
研究人员在1,294种血浆代谢物和1,396种尿液代谢物中，鉴定出192对显著的基因-代谢物关联，其中包括73个与代谢相关的新基因。
2025-01-08
Med：新研究揭示一些HIV感染避免疾病进展背后的秘密
这项新的研究表明，通过维持较低水平的免疫系统激活，VNP可以避免慢性炎症和免疫衰竭的有害影响。反过来，这种免疫功能的保持又使 VNP能够在不接受ART治疗的情况下，防止HIV感染向艾滋病进展。
2024-11-02
Science：HACE工具精准操控基因突变，助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说，“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起，使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11