Nat Commun：科学家成功利用CRISPR碱基编辑技术纠正产前溶酶体贮积病
2021年7月15日 讯 /生物谷BIOON/ --子宫内的碱基编辑或有望在机体病变发生之前来纠正致病性的突变，1型黏多糖病（MPS-IH，贺勒氏症，指任何一种涉及黏多糖先天性代谢紊乱的疾病）是一种影响机体多个器官功能的溶酶体贮积病（LSD，lysosomal storage disease），其通常会导致个体出生后发生早期的心肺衰竭。如今越来越多的研究证据
Mol Ther：腺嘌呤碱基编辑有望治疗α-1-抗胰蛋白酶缺乏症
2021年7月15日讯/生物谷BIOON/---单基因疾病α-1-抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1 antitrypsin deficiency, AATD）是一种常见的遗传性疾病，会影响肝脏和肺部。一项新的研究显示一种新的基因编辑形式能够有效地校正AATD患者细胞中的突变。这种称为腺嘌呤碱基编辑的新方法与包括CRISPR在内的其他编辑形式不同，因为碱基编辑
研究人员编辑感病基因 创制水稻广谱抗病新材料
近日，中国农业科学院植物保护研究所作物有害生物功能基因组研究创新团队利用基因编辑技术敲除水稻感病基因，实现了对稻瘟病和白叶枯病的广谱抗病性改良，相关研究成果发表在《植物学报(Journal of Integrative Plant Biology)》上。据宁约瑟研究员介绍，稻瘟病（Rice blast）和白叶枯病（Bacteria l
Cell：揭示DNA修复蛋白RAD51可让CRISPR基因编辑更高效
2021年7月6日讯/生物谷BIOON/---基因编辑是有目的地改变基因的DNA序列，是研究突变如何导致疾病，以及为治疗目的改变一个人的DNA的有力工具。在一项新的研究中，美国麻省理工学院大脑与认知科学教授Guoping Feng及其团队开发出一种可用于这两种目的的新型基因编辑方法。相关研究结果近期发表在Cell期刊上，论文标题为“Efficient emb
首个体内CRISPR基因编辑临床试验结果公布
Intellia和Regeneron联合宣布，两家公司开发的体内CRISPR-Cas9基因组编辑疗法NTLA-2001治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)I期临床研究获得积极中期数据。中期结果显示，第28天，0.1 mg/kg剂量组血清TTR蛋白水平较基线平均降低了52%，而0.3 mg/kg剂量组-血清TTR蛋白水平降低了87%。
诺奖得主公司带来首个证据：体内基因编辑疗法安全且有效
Intellia Therapeutics公司以及再生元公司在新英格兰医学杂志（NJEM）公布了由双方合作研发的体内基因编辑候选药物NTLA-2001的 1 期临床试验的中期数据，显示在遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样（ATTR ）变性伴多发性神经病（ATTRv-PN）患者中，单剂NTLA-2001能够将患者血清中的转甲状腺素蛋白水平（TT
Nature Methods：开发胞嘧啶碱基编辑器脱靶效应检测的新工具
北大-清华生命科学联合中心、北京大学生命科学学院伊成器教授课题组在Nature Methods杂志发表了题为“Detect-seq reveals out-of-protospacer editing and target-strand editing by cytosine base editors”的封面文章。研究人员在本研究工作的主要贡献如下：建立了一
Nature发布PSCK9碱基编辑疗法最新数据：一次注射PCSK9降低约90％，持续长达10个月
PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin9型）能参与调节肝低密度脂蛋白（LDL）受体的生命周期。研究发现，人体中PCSK9的功能获得性突变与家族性高胆固醇血症有关，而PCSK9的功能丧失性突变则会导致LDL胆固醇浓度降低，能预防冠心病，这使得PCSK9成为动脉粥样硬化性心血管疾病治疗中一个十分有吸引力的靶点。PCSK9在肝脏中高表达，理论上，一次性
链霉菌碱基编辑研究获进展
链霉菌是许多重要天然产物的生产者，其基因组蕴含着大量未被开发的次级代谢生物合成基因簇。传统的基于双链断裂的CRISPR/Cas9技术虽然已应用于链霉菌的基因组编辑，但需提供外源修复模板，且在多位点同时编辑的应用上仍有局限性。近年来，单碱基编辑技术已应用于天蓝色链霉菌等一些模式菌株中，相较于传统CRISPR技术更为方便快捷。碱基编辑的效
Nature子刊：单碱基编辑器助力肝病治疗
可编程CRISPR-Cas核酸酶通过在目标位置使双链DNA断裂来实现基因组编辑，但在有丝分裂后的细胞中十分低效。而碱基编辑器是最近开发的基因组工程工具，能在转换率低的组织中进行精确有效的编辑。对于碱基编辑的临床应用，其主要的局限性在于产生潜在的非靶突变。非靶突变可以是单导向RNA (sgRNA)依赖的或sgRNA独立的，并