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碱基编辑安全性新发现:腺嘌呤碱基编辑器引发染色脱靶结构变异

该研究为碱基编辑器的安全性评估提供了重要的科学依据,强调了在临床应用中需谨慎考虑脱靶结构变异的风险。

2024-11-16

Science:剪接对RNA转录本的编辑延迟会导致细胞死亡

在这项新的研究中,这些作者如今发现了一种以更微妙的方式干扰剪接过程的机制。它与剪接体的一个由三种亚基U4、U5 和 U6组成的特定部分有关。

2024-11-28

科学家有望利用CRISPR-Cas9基因编辑技术剪掉唐氏综合征患者多余的染色

结果表明,利用基因编辑技术或能最终在细胞水平上治疗人类21三体综合征。

2025-02-28

基因编辑大牛张峰团队发现一种新的基因编辑系统TIGR-Tas,有望开发出更高效的基因编辑疗法

TIGR系统的发现不仅扩展了基因编辑工具箱,还为未来的研究和治疗提供了新的可能性。

2025-03-26

上海科技大学陈佳团队开发新型线粒体基因编辑工具,实现编辑效率与精度的双重飞跃

该研究不仅填补了 TALED 编辑器的分子机制研究的空白,还在此基础上进一步构建了一系列精准、高效、低脱靶性的新型线粒体腺嘌呤碱基编辑工具。

2025-03-28

《自然》:编辑10个基因删除一种疾病?科学家推算多基因编辑潜力,预期乐观但想得太美

《自然》杂志发表了一篇来自澳大利亚科研团队的论文,研究者们基于一些比较理想的假设计算了可遗传的多基因编辑(HPE)可能实现的效果。

2025-01-14

Nature Medicine:治疗朊病毒疾病——基因编辑带来的曙光

这项技术的成功不仅对朊病毒疾病患者意义深远,更让我们看到了基因编辑技术在精准医学中的巨大潜力。

2025-01-17

一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡,Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关

2023年12月,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。

2024-11-10

Nature Biotechnology:线粒体基因编辑迎来“超进化”——新型TALEDs效率飙升

这项研究不仅首次阐明了TALEDs依赖于细胞自身的“修复机制”——碱基切除修复 (base excision repair, BER) 通路,还创新性地开发出了性能更强大的升级版TALEDs 。

2025-03-31

新型引导编辑系统高效实现水稻内源基因的精准标记

核酸酶和微同源末端连接介导的引导编辑策略(NM-PE)更能精准高效的实现水稻内源基因标记。

2025-01-02