美国FDA批准赛诺菲第二代酶替代疗法Nexviazyme：治疗≥1岁晚发型庞贝病(LOPD)患者!
Nexviazyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。
Nature：根据结构对EGFR突变进行分类可更好地为非小细胞肺癌患者匹配靶向疗法
2021年9月19日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员发现，按结构和功能对表皮生长因子受体（EGFR）突变进行分组，为非小细胞肺癌（NSCLC）患者匹配合适的药物提供了一个准确的框架。这一发现确定了四个突变亚群，并介绍了测试酪氨酸激酶抑制剂（tyrosine kinase inhibitor, TK
J IMMUNOTHER CANCER:CTLA4启动子低甲基化在初始诊断时是一种阴性预后生物标志物，但可预测透明细胞肾细胞癌中基于抗PD-1免疫疗法的反应和有利结果
在癌症免疫治疗时代，针对细胞毒性T淋巴细胞相关蛋白4 (CTLA-4)和/或程序性细胞死亡受体/配体1 (PD-1/PD-L1)轴的免疫检查点阻断(ICB)的应用改善了晚期透明细胞肾细胞癌(ccRCC)的临床疗效结果。
Science子刊：淋巴结中的干细胞样T细胞有望改善免疫疗法的抗肿瘤作用
研究人员发现某些淋巴结内的干细胞样T细胞（stem-like T cell）可能是天然的癌症战士。靶向这些T细胞的免疫治疗药物可能能够增加对治疗有反应的癌症患者的数量。
盘点罗氏近1个月超60亿美元布局细胞和基因疗法
随着生命科学领域的研究进步，细胞与基因疗法的研发得到了越来越多的关注与重视。在为患者提供多样治疗选择的同时，该类创新疗法也促使医药行业的融资交易持续升温。据不完全统计，近1个月内，罗氏（Roche）公司以超60亿美元布局细胞和基因疗法。细胞疗法方面，罗氏旗下子公司与Adaptimmune Therapeutics达成总价值
国内首例使用CAR-T细胞疗法患者已出院，120万“天价神药”究竟值不值？
CAR-T细胞疗法自被提出以来，就一跃成为了治疗癌症的明星疗法。今年6月，复星凯特的CAR-T产品阿基伦赛注射液获批上市，成功填补了中国CAR-T产品领域的空白，在给了人们惊喜的同时，120万的天价定价也给人们了一记重击，“120万算不算贵？CAR-T细胞疗法究竟疗效如何？性价比高不高？”成为了热议的话题。CAR-T细胞疗法：使“单兵
嗜酸性粒细胞疾病靶向疗法！葛兰素史克Nucala(美泊利单抗)获欧盟CHMP积极审查意见：治疗3个新适应症！
Nucala是首个IL-5靶向疗法，在美国已被批准治疗4种嗜酸性粒细胞疾病。
CAR-T细胞疗法最新研究进展（第23期）
2021年8月31日讯/生物谷BIOON/---CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细胞疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效，被 认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。正如所有的技术一
Nature：开发出一种计算T细胞的新工具 或能快速预测癌症患者对疗法所产生的反应
2021年9月13日 讯 /生物谷BIOON/ --免疫微环境会影响肿瘤的进化，其既能预测患者的预后还能预测患者对免疫疗法的反应；然而，对肿瘤浸润性淋巴细胞（TILs）的测定往往会因缺乏合适的数据而受限，DNA的全外显子组测序（WES）经常被用来计算肿瘤的突变负担和识别可操作的突变。近日，一篇发表在国际杂志Nature上题为“Using DNA sequen
