Sci Adv：上海交通大学夏强等团队研究开发了一种基于mRNA的蛋白质替代疗法，用于治疗PH1
该研究开发了一种基于mRNA的蛋白质替代疗法，用于治疗PH1，以恢复正常的乙醛酸至甘氨酸代谢。
2025-04-21
中国细胞与基因疗法（CGT）研发趋势
中国CAR-T细胞疗法上市后风险管理的特点是围绕产品全生命周期进行全面管控，严格保障患者安全并确保治疗效果，尤其注意监测继发性恶性肿瘤（如T细胞淋巴瘤）的出现。
2025-08-06
Nature系列综述：in vivo CAR-T细胞疗法
该综述探讨了 in vivo CAR-T 的核心技术——包括脂质纳米颗粒（LNP）递送 RNA 以及工程化病毒载体，并讨论如何通过技术改良开发适用性更广、更优的 CAR-T 细胞疗法。
2025-11-18
Science：人工智能设计的T细胞受体替代品或可加速精确的癌症免疫治疗
研究团队成功研发出针对11种pMHC靶标的特异性结合剂，包括与肿瘤、HIV以及癌细胞产生的突变蛋白相关的靶标。
2025-08-26
Nature：利用CELLFIE平台有望改善CAR-T细胞疗法
新研究引入了CELLFIE——一个CAR T细胞工程化及高内涵CRISPR筛选平台，使研究人员能够系统化改造CAR T细胞并评估其治疗潜力。
2025-10-01
CAR-T细胞疗法研究进展（第51期）
2025-09-01
Nature：小胶质细胞替换疗法，治疗致命大脑疾病
研究发现，在稳态条件下，小胶质细胞向神经元递送溶酶体酶 β-己糖胺酶（Hex），用于降解神经节苷脂 GM2，GM2 是维持神经元细胞膜结构与功能的关键成分。
2025-08-19
Nature：细胞疗法终于学会复杂逻辑：解锁“与非门”，让药物只攻击特定细胞
研究团队构建了一个名为 “剪接调控靶标识别致动”（SMART） 的平台。这不仅仅是一个简单的分子开关，更像一个能在细胞表面进行逻辑运算的微型生物计算机。
2025-08-03
CAR-T细胞疗法研究进展（第50期）
CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良，并使用到临床中的新
2025-07-29