诺思兰德全球首次实现裸质粒基因治疗药物500L规模化生产
据悉，北京诺思兰德生物技术股份有限公司近日完成“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”Ⅲ期临床用样品制备，其生产规模为500L。据调查，500L规模的裸质粒基因治疗药物制备是迄今为止全球范围内首次达到的最大生产规模。裸质粒是指没有结合蛋白、脂类或者对其有保护作用其他分子的质粒DNA，因其具有自主复制的能力，并可以表达所携带的遗传信息，被用于生物制药、农业、食品等行业，尤其在生物
干细胞疗法治疗糖尿病：进展与挑战
一个世纪以前，1型糖尿病意味着死刑。现在，它只是日常病。著名国际期刊《Cell Stem Cell》刊登了一篇综述，这篇综述阐述了干细胞治疗糖尿病的关键技术和核心问题。文章从如何生成功能完整的胰岛，胰岛细胞移植中存在的免疫问题，再到干细胞微囊化的未来方向与策略。是一篇值得学习的好文章。干细胞与糖尿病近一个世纪以来，重组胰岛素合成和给药方式的进步从根本上降低了糖尿病相关疾病的发病率和死亡率。尽管如此
GE医疗细胞与基因治疗亚洲技术中心盛大开幕
打造GE医疗亚洲首个细胞及基因治疗实验室，赋能中国精准医疗新发展。中国上海（2018年7月19日） - 为加速细胞治疗与基因治疗的临床转化流程、推进全产业链的商业化进程，GE医疗今日宣布在位于其上海浦东张江的中国研发中心建设成立全新的细胞与基因治疗亚洲技术中心。该中心的成立标志着GE医疗在深耕精准医疗探索、推进治疗技术创新和扩大细胞与基因治疗产业化平台建设领域进入了崭新的里程碑。据悉，技术中心将通
胎儿致命神经退行性遗传疾病 基因治疗药物有显著疗效
致命的遗传病往往给无数家庭带来不可预料的痛苦，设想有的家庭好不容易怀上了一个孩子，正满心欢喜地迎接孩子的出生，但这时候产前检测却带来了沉重一击，告诉你这孩子没法要，或者是很大可能是患有严重先天性疾病的。这无疑是晴天霹雳！但最近有研究表明，利用基因治疗或许可以治疗致命早发性神经退行性疾病，这无疑是一项极富价值的研究。最新在线发表在Nature Medicine上的研究来自伦敦大学学院（UCL）、KK
“溶瘤病毒”正在成为基因治疗的当家花旦
上周，一篇发表在顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）上的研究引起了行业的广泛关注。来自杜克大学癌症研究所的研究发现，一款突破性的病毒疗法显着延长了胶质母细胞瘤患者的生命。研究人员们使用的是一种经过改造的脊髓灰质炎病毒。它能针对表达CD155的肿瘤细胞，选择性地入侵并进行复制，最终导致肿瘤细胞的裂解。这款病毒的潜力在于：2年生存率：21%，已经比历史数据（14%）高出
Nature：找到肿瘤患者对免疫治疗没反应的原因~肿瘤中存在大量与癌症不相关的“吃瓜”杀伤性T细胞
有些患者对免疫治疗没反应背后的原因，比较复杂，有科学家认为是肿瘤还有更多的免疫抑制手段待发现，也有科学家发现是PD-1抗体进入人体之后被“吃掉”了。前不久，来自新加坡的Singapore Immunology Network(SIgN)的Evan W. Newell团队发现了一个让人无奈的原因。理论上讲，进入到肿瘤里面的杀伤性T细胞应该是为了杀灭癌细胞而生的。但是，Newe
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共开展了2597个临床试验，主要集中于癌症、单基因遗传病以及心血管疾病等方面的治疗。2012年，欧洲首个基因治疗药物Gly
美国FDA局长称：2022年将有40种基因治疗在美上市
美国食品药品监督管理局（FDA）局长Scott Gottlieb博士日前举行的2018年BIO国际大会上表示，预计FDA将在2022年之前批准40种基因疗法，并可能在10年内获得治愈镰状细胞性贫血等疾病的治疗方法。Gottlieb局长指出，与临床常见治疗药物不同，基因治疗存在较大的复杂性，这就要求FDA以各种不同的方式对其进行审批。Gottlieb表示，FDA将在未来短时间
致终将到来的基因治疗
基因治疗的前景是十分可观的。在过去的一年时间内，有许多企业对生物医药进行了合并与收购，其中最大的一场交易当属诺华公司斥资87亿美元购买下AveXis，根据其去年11月在新英格兰医药杂志上发表的1期实验数据，将推进候选药物AVXS-101到后续关键实验。相关资料显示，729例基因治疗方案已经诞生，其中近2/3 (461)已经进入临床前测试。这些治疗方案已经进行了1855例临床试验，其中大部分仍处于早
Cell重磅：细胞免疫治疗与放疗联用 患者更加受益
小编推荐会议：2018肿瘤微环境与肿瘤免疫研讨会近日，被誉为继手术、放疗、化疗外抗肿瘤治疗的第四大领域，肿瘤免疫治疗正广泛引起热议。从第一代缺乏靶向性的LAK、NK、CIK治疗；第二代通过DC细胞赋予免疫细胞一定靶向性的DC-CIK治疗；第三代加入基因编辑技术的CAR-T、TCR-T、ACTL诞生，免疫治疗逐渐迈向更加精准的领域。时至今日，随着免疫检查点和肿瘤疫苗技术的出现， 肿瘤免疫治疗在追求精