全球血友病基因治疗进展：推进最快的竟然不是Spark？
血友病分为 A 、B 两型。B型血友病是由于缺乏必要的凝血因子IX（FIX）而造成的凝血功能障碍，发病率大约为3.5万分之一。A型血友病是凝血因子VIII（FVIII）缺乏所导致的出血性疾病，约占先天性出血性疾病的85%，发病率大约是B型血友病的4倍，使其成为更有利可图的市场。血友病的全球市场（主要由治疗血友病A和血友病B构成）已经超过100亿美金，预计在2025年超过151亿美金，17-25年的
基因疗法大受青睐 渤健8亿美元收购这家眼科基因治疗公司
日前，Biogen（渤健）宣布将以总计约8亿美元（每股25.50美元）的价格收购眼科基因治疗公司NightstarTherapeutics。收购消息公布后，Nightstar公司股票3月4日早盘飙升逾66％。该协议将使得Biogen获得Nightstar旗下一系列的眼科基因治疗候选药物，这也是该公司的业绩增长领域，收购将使得Biogen闯入该竞争市场。据悉，此次收购计划将通过现金完成，
Nat Genet：科学家鉴别出与血细胞特性相关的基因突变
2019年3月15日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中，来自美国和芬兰的科学家们通过研究鉴别出了与血细胞特性相关的多个可能性基因变异，这些变异与重要的血液相关机制有关。图片来源：CC0 Public Domain长期以来科学家们一直在研究负责血液机制的血细胞遗传突变，比如哪些基因负责调节白细胞的数量，哪些基因调节最优化的白细胞数量；
进军基因治疗领域！罗氏怒砸$43亿收购Spark，获美国首个基因疗法及广泛基因治疗项目
2019年2月26日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）与基因治疗公司Spark Therapeutics近日联合宣布，双方已达成一项最终并购协议，罗氏将以每股114.5美元的价格全现金收购Spark Therapeutics，该价格较Spark Therapeutics公司2019年2月22日收盘价溢价122%，此次收购的总价值约为43亿美元。该笔交易已获双方董事会的一致
Bio-Techne与华大吉诺因再携手、深合作，共促细胞治疗发展
3月7日，Bio-Techne中国区董事总经理裴立文先生率队再访华大，与华大集团联合创始人、监事长刘斯奇博士、武汉华大吉诺因生物科技有限公司（简称华大吉诺因）副总裁、首席运营官杨乃波博士等进行了讨论，进一步深化Bio-Techne中国和华大吉诺因的战略合作。自2018年5月Bio-Techne中国总公司与华大吉诺因签署战略合作协议以来，双方互访交流学习，从多方面进行深入合作。本次访问中，双方回顾一
基因治疗再升温！Sarepta以1.5亿美元收购Myonexus，开发5款罕见病创新疗法
2019年02月28日/生物谷BIOON/--Sarepta Therapeutics是是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见性疾病的生物技术公司。近日，该公司宣布，已行驶选择权，以1.5亿美元收购Myonexus Therapeutics，后者是一家临床阶段的生物技术公司，正在开发变革性的基因疗法，治疗5种类型的LGMD（LGMD2E、LGMD2D、LGMD2B、LGMD2C、LGMD2L）。这也
CAR-T细胞治疗从学术走向商业化创造了医药史上的奇迹，未来的挑战与希望并存
近年来，嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法已经发生了革命性的发展。CAR是合成的T细胞受体，其将肿瘤特异性结合结构域融合至T细胞活化信号以赋予其肿瘤特异性细胞毒性。可以收集患者来源的T细胞并离体转导以表达CAR，然后返回患者以介导肿瘤根除。经过数十年的临床前开发，靶向CD19的CAR-T细胞实现了出色的临床反应，CD19是一种B细胞抗原，具有大多数B细胞恶性肿瘤的保守表达。CD19 CAR-T细胞的
超越批准：2018年十大细胞和基因治疗里程碑
2017年，FDA连续批准了嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法Kymriah(tisagenlecleucel)和Yescarta(axicabtagene ciloleucel)和基因疗法Luxturna(voretigene neparvovec)，将这一医学的新前沿推向了美国，乃至全球。但在最近一年— —2018年，这一新兴行业的真正潜力才进入了主流，尽管没有像2017年更多相关疗法的批准。以
艾伯维与Voyager开发新型基因疗法，治疗帕金森病及其他突触核蛋白病
2019年2月26日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日宣布与临床阶段基因治疗公司Voyager Therapeutics达成一项独家全球合作和选择权协议，开发和商业化靶向病理性α-突触核蛋白的载体化抗体疗法，治疗帕金森病和其他以错误折叠α-突触核蛋白异常积累为特征的疾病（突触核蛋白疾病）。根据协议条款，Voyager Therapeutics将获得一笔6500
野马生物将溶瘤病毒与CAR-T联合，用于治疗胶质母细胞瘤
2019年2月20日，Mustang Bio公司和美国最大的非营利性独立儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）宣布，他们合作并签订了一项全球独家许可协议，以开发用于治疗多形性胶质母细胞瘤的溶瘤病毒（C134）。阿拉巴马大学伯明翰分校（“UAB”）正在进行一项1期临床试验，该试验评估治疗复发性多形性胶质母细胞瘤的C1341型单纯疱疹病毒（HSV-1）。该试验由UAB