第二届大湾区罕见病基因治疗峰会顺利举行，为罕见病产业上下游提供交流平台，助力健康中国！
3月18日，第二届粤港澳大湾区罕见病基因治疗高峰论坛暨广州罕见病基因治疗联盟年会暨中山大学附属第三医院罕见病中心成立大会在广州隆重召开，专家学者共聚一堂，为提升中国罕见病基因治疗水平建言献策，共谋进步
2023-03-20
Molecular Therapy Nucleic Acids: 一种新的基因治疗可以有效延缓视力丧失
Bardet-Biedl综合征(BBS)是一种典型的纤毛病变。在这种疾病中，对维持纤毛功能至关重要的基因突变会导致多种细胞类型的细胞功能障碍，导致肥胖、多指、肾功能衰竭和失明。
2023-02-16
CAR-T之父最新论文：敲除两个基因，改善实体瘤的T细胞治疗效果
该研究开发了一种帮助T细胞攻击实体瘤的“组合拳”新方法，通过CRISPR-Cas9敲除两种T细胞炎症调节因子Regnase-1和Roquin-1，可将T细胞扩增水平增加至少10倍，从而增强抗肿瘤免疫活
2023-03-17
JITC：乙酰地那林与抗CD47抗体组合使用有望治疗MYC扩增的髓母细胞瘤
MYC扩增的髓母细胞瘤（MYC amplified medulloblastoma）通常是一种致命的脑癌形式。在一项新的研究中，来自美国科罗拉多大学安舒茨医学校区和德国癌症联盟杜塞尔多夫大学医院的研究
2023-02-22
Theranostics: 寡核苷酸基因治疗(OGT)药物的特异性
基于寡核苷酸的基因治疗(OGT)是一种基因治疗的变体，它使用短的合成DNA、RNA或它们的化学类似物与特定的RNA或DNA靶标杂交，然后将其灭活。
2022-12-12
金斯瑞蓬勃生物宣布约2.2亿美元C轮融资，加速生物药及基因/细胞治疗CDMO业务产能扩张及技术平台升级
本轮融资将帮助蓬勃生物加速生物药及基因和细胞治疗CDMO业务的产能扩张及技术平台的升级，并极大的增强蓬勃生物与医疗健康投资领域的协同效益从而进一步提升其商业影响力，助力蓬勃生物跻身世界一流的CDMO
2023-01-19
NK细胞与实体瘤：治疗潜力和持续障碍
在过去的十年里，癌症免疫治疗获得了相当大的发展势头，特别是在免疫检查点抑制[1]和过继细胞治疗(ACT)的形式，这包括在体外扩增时注入自体或同种异体淋巴细胞，以及(在某些情况下)基因工程。
2022-11-28