Nature Biotechnology:李大力团队等开发光激活RNA碱基编辑器,用于体内基因治疗
该研究开发了一种光激活 RNA 腺苷碱基编辑器——PA-rABE,该系统由 mini dCas13X 和光控 Magnets 系统驱动的分段 ADAR2dd 蛋白组成。
Science重磅:in vivo CAR-T,在体内成功改造T细胞治疗癌症及自身免疫病,已开展临床试验
在啮齿类动物模型和非人灵长类动物模型中,该公司专有的靶向脂质纳米颗粒(tLNP)成功将 CAR mRNA 靶向递送到体内的 CD8+ T 细胞,显示出对癌症和自身免疫疾病良好的治疗前景和安全性。
王育才团队开发mRNA“反向疫苗”,体内原位诱导免疫耐受,治疗自身免疫疾病
该研究创新性地构建了低免疫原性的脂质纳米颗粒(LNP)递送 PD-L1 mRNA,在体内直接编程生成耐受性抗原呈递细胞(tol-APC),从而开发出了一种基于 LNP-mRNA 的“反向疫苗”策略。
体内CAR-T,风生水起
全球范围来看,过去两三年,体内CAR-T研发取得了多项实质性进展。国内方面,目前也已有多家公司布局体内CAR-T,包括济因生物、远泰生物、先博生物(与Orna合作)、博生吉、百替生物、优卡迪等。
Nature:线粒体的"能量之门"被破解!研究人员首次看清代谢引擎的分子开关
这项研究最深刻的启示,在于揭示了生物分子机器的动态本质。MPC的三个构象状态如同精心编排的舞蹈动作:膜间隙侧的"门户开启"、运输通道的"暂时封闭"、基质侧的"货物卸载"。
在体内原位生成CAR-T细胞,呼之欲出的in vivo CAR-T会是癌症治疗的终极答案吗?
现在,越来越多的人涌入了 CAR-T 领域,每个人都想让 CAR-T 疗法更简单、更易获取,in vivo CAR-T 会是最终答案吗?
Nat Commun:新研究揭示人类造血干细胞如何抑制体内的炎症和免疫反应
在这项新的研究中,该团队由法兰克福大学医学二系的Michael Rieger教授领导,从分子上解码了人类造血干细胞分化为所有特殊血细胞类型的途径。
JITC:浙大团队发现,BCL-2抑制剂可“洞穿”癌细胞线粒体,激活先天性抗癌免疫通路!
从这项研究来看,维奈克拉之前可能还是被大家“小瞧”了,它的抗癌机制并不限于促凋亡这一招,或许在实体瘤中还有激活STING通路、增强免疫应答的路数。
Cell:模拟低氧呼吸效果的药物HypoxyStat有望治疗一系列线粒体疾病
HypoxyStat是一种重新利用的化合物,最初是为镰状细胞贫血的无关适应症而设计的。研究人员发现,这种药物使血红蛋白更紧密地结合氧气,并降低了输送到组织的氧气量。
Science:利用靶向脂质纳米颗粒可在体内制备出CAR-T细胞,有望用于治疗癌症和自身免疫性疾病
研究人员开发的脂质纳米颗粒药物,一次制备后可适用于多名患者,无需针对每名患者定制基因载荷,降低成本与专业中心依赖。