刘如谦兑现承诺：首款先导编辑疗法IND获批，将开展1/2期临床试验
这项1/2期临床试验，是一项跨国、首次人体试验，旨在评估先导编辑疗法（编号PM359）在成年人和儿童慢性肉芽肿病患者中的安全性、生物活性和初步疗效。
2024-05-02
柳叶刀：心理疗法有望改善渐冻症等运动神经元疾病患者的生活质量
运动神经元疾病（MND）是一种进行性、致命性的神经退行性疾病，目前尚无治愈方法，甚至没有能够显著延长患者生存期的疗法。
2024-05-13
30亿美元合作终止，基因泰克放弃现货型TCR-T细胞疗法开发
共有52名患者在北美和欧洲的23个医疗中心参与了这项2期临床试验，其中44名滑膜肉瘤患者和8名MRCLS患者。36%的患者（19/52人）对治疗有反应，肿瘤缩小或在某些情况下完全消失。
2024-04-18
罗氏与GenEdit合作开发基于新型纳米颗粒的基因疗法，用于治疗自身免疫病
GenEdit的使命是使用NanoGalaxy平台发现和开发非病毒、非脂质的亲水纳米颗粒（HNP），用于递送DNA、RNA或CRISPR核糖核蛋白，从而开发体内基因疗法。
2024-01-27
Science子刊：新研究揭示利用嵌入cGAMP的 PC7A 纳米颗粒激活cDC1可增强抗肿瘤免疫反应
在这项新的研究中，Gao团队创造了一种新的实验疗法，在 PC7A 纳米颗粒中嵌入了 cGAMP。这种组合最初用cGAMP刺激STING激活，然后将这种强烈的激活维持一段较长的时间。
2024-04-02
Nature Nanotechnology | 突破性自组装嵌合纳米体修饰脂质体的研发
该研究报告了一步制备免疫脂质体的策略，即嵌合纳米体(cNB)，在细菌中产生，包括一个抗人表皮生长因子受体2 (HER2)的NB，一个柔性肽连接体和一个人单跨膜结构域(STMD)。
2024-03-02
J Control Release：携带siRNA的新型纳米药物有望治疗HIV感染
研究开发出一种新型纳米药物，这种药物含有称为小干扰 RNA的遗传物质，以便可以利用基因疗法对抗人类免疫缺陷病毒（HIV）。
2024-02-23
Cell Rep：科学家成功利用人工智能技术通过“脑肠轴”来改善阿尔兹海默病的疗法
本文研究展示了一个系统性的生物学框架，如果广泛应用的话，其或许能揭开阿尔兹海默病和其它复杂人类疾病中肠道微生物组的特殊GPCR靶点。
2024-05-13