Nat Med：临床研究表明CAR-T细胞疗法有望治疗侵袭性滤泡性淋巴瘤
在这项临床研究中，来自北美、欧洲和日本 31 个医疗中心的 130 名复发的滤泡性淋巴瘤患者在两年的时间里接受了一种 CAR-T 细胞疗法，即lisocabtagene maraleucel 。
2024-07-25
最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
《癌细胞》：帮CD8+T细胞“招兵买马”，竟然是免疫治疗抗癌成功的关键！
荷兰研究者们在两种不同的实体瘤模型小鼠身上证实，使用免疫治疗后CD8+T细胞和M1型TAMs，以及NK细胞、中性粒细胞等免疫细胞涌入肿瘤的数量，与免疫治疗的应答呈正相关性。
2024-05-30
基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
Mol Biomed：综述文章揭示诱发人类多发性骨髓瘤的多种信号通路和靶向性疗法研究进展
这篇综述文章中，研究人员强调了信号通路在多发性骨髓瘤恶性进展和治疗中所扮演的关键角色，并探讨了靶向性治疗和潜在疗法的相关进展，从而为改善多发性骨髓瘤的管理和预后提供进一步见解。
2024-09-03
中山一院团队证实，“强化-简化”疗法可以帮助80%的初诊2型糖尿病患者持久控制血糖
基于研究成果，研究人员认为，她们提出的“强化-简化”方案著改善了新确诊2型糖尿病患者的血糖水平。
2024-11-06
Science：新研究发现可以利用 III 型CRISPR/Cas系统精准修复人体细胞RNA
在一项新的研究中，来自美国蒙大拿州立大学的研究人员展示了如何利用 CRISPR编辑 RNA（DNA 的化学近亲）。他们揭示了人体细胞中的一种新过程，它具有治疗多种遗传疾病的潜力。相关研究结果于2024
2024-05-10
华人学者联合创立，RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资，计划明年进行临床试验
该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE，并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞，展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床相关突变的RNA编辑。
2024-08-03
Am J Pathol：一种潜在通路或有望帮助开发治疗人类炎性肠病和其它炎性疾病的新型疗法
本文研究结果表明，BB1就是这样一种精确的益生菌，其具有独特的生物学活性，能最大限度地增强机体肠道屏障的功能并保护机体抵御炎症的激活。
2024-09-02