FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。
Science：揭示斑马鱼心脏再生新机制，有助于开发心血管疾病新疗法
由于心脏的自我修复能力有限，诸如心脏病之类的心血管疾病是世界范围内导致死亡的主要原因。与人类不同，斑马鱼具有从心脏损伤中恢复的非凡能力。在一项新的研究中，荷兰胡布勒支研究所的Jeroen Bakker
TCR-T疗法针对实体瘤ORR达67%，Immatics股价大涨30%
5月2日，Immatics宣布了正在进行的Ib期剂量扩展队列A中11例接受ACTengine®IMA203 TCR-T单药治疗复发和/或难治性实体癌患者的中期临床数据更新。
5月12日15:00|苏逢锡教授、胡欣教授、杨雅平教授等重磅专家邀您共话NGS助力乳腺癌精准诊疗
为进一步推动乳腺癌早筛早诊早治，促进乳腺癌精准诊疗，在母亲节来临之际，由早筛网主办、罗氏诊断生命科学赞助的【NGS应用大讲坛】第二期主题会议“NGS推动乳腺癌精准诊疗”将于5月12日下午15:00举办
Nat Chem Biol：科学家有望重新思考并利用蛋白抑制剂方法来作为新型癌症疗法
来自石溪大学等机构的科学家们通过研究提出了一种新方法，其或能帮助他们调高或调低细胞内特定转移性蛋白抑制子BACH1的水平，这或许就能为癌症研究提供一种新途径。
The Lancet：外科手术或是治疗人类代谢性肝脏疾病最有效的疗法
来自伯明翰大学等机构的科学家们通过研究首次比较了三种非酒精性脂肪性肝炎（NASH，non-alcoholic steatohepatitis）的积极性治疗方法，并在一项随机临床试验中特别调查了代谢手术
tRNA疗法明星公司亮相ASGCT，称首个候选分子对多种罕见病突变位点具有通读性
如今，以 ReCode Therapeutics、Shape Therapeutics、Tevard Biosciences 等为代表的 tRNA 疗法公司开始崭露头角。
Sci Transl Med：基因工程化的细胞疗法或有望靶向作用人类脑转移性的黑色素瘤
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究整合了多种治疗性方法来更加有效地靶向作用大脑中的黑色素瘤；在临床前研究中，科学家们在模仿人类环境的复杂小鼠模型中成功激活了机体的免疫反应。
首个CAR-NKT细胞疗法临床试验，显示出良好的神经母细胞瘤疗效
嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）在血液系统恶性肿瘤取得了显著治疗效果，FDA自2017年以来先后批准了5款CAR-T细胞疗法上市，但实体癌患者仍然对CAR-T细胞疗法有很大的耐药性。
Nature：机体特定的免疫T细胞或有望帮助开发出高效的抗癌免疫疗法
来自莱顿大学医学中心等机构的科学家们通过研究揭示了机体特定的免疫细胞是如何检测并移除免疫系统常规防御机制“看不到”的癌症的，相关研究结果有望帮助开发新型癌症免疫疗法。