Nature：科学家利用空间蛋白质组学技术开发出治疗人类中毒性表皮坏死的新疗法
本文研究揭示了JAK/STAT和干扰素信号通路或能作为驱动中毒性表皮坏死发生的关键致病性驱动因素，并阐明了靶向性JAK抑制剂作为一种新型治疗性手段的巨大潜力。
2024-10-24
Cell：人类肠道菌群中的隐性质粒有望成为识别水体粪便污染、炎症性肠病等健康问题的强大生物标志物
研究人员发现，在工业化国家，90% 以上的人都携带这种隐性质粒，平均而言，它是人类肠道中数量最多的基因实体之一。
2024-04-30
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
Nat Commun：靶向作用β淀粉样蛋白分子或有望帮助开发新型阿尔兹海默病预防性疗法
本文研究结果表明β淀粉样蛋白单体的清除或在阿尔兹海默病早期阶段修复神经元功能方面发挥着至关重要的作用。
2024-09-04
Adv Sci：徐涛/魏平/邱晓彦团队开发用于膀胱癌治疗的新型CAR-T细胞疗法
研究团队探讨了SIA-CIgG CAR-T细胞与FDA批准的药物联合的效果，发现组蛋白去乙酰化酶抑制剂——伏立诺他可增强CAR-T细胞裂解肿瘤细胞的能力。
2024-09-04
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Nat Med：临床研究表明CAR-T细胞疗法有望治疗侵袭性滤泡性淋巴瘤
在这项临床研究中，来自北美、欧洲和日本 31 个医疗中心的 130 名复发的滤泡性淋巴瘤患者在两年的时间里接受了一种 CAR-T 细胞疗法，即lisocabtagene maraleucel 。
2024-07-25
Cancer Immunol Res：揭秘TBK1分子或许是克服肿瘤对CAR-T细胞疗法耐受性的关键
本文研究结果揭示了利用PDOTS对CAR-T细胞进行体外分析的可行性和实用性，并表明，靶向作用TBK1或能通过克服肿瘤内在和外在的耐受性机制来增强CAR-T细胞疗法的治疗疗效。
2025-01-31
Nat Med：抗自相残杀的CD7 CAR-T细胞疗法有望治疗复发或难治性的T-ALL患者
复发或难治性T-ALL患者的存活率不到10%，而这项新的研究中，50%的患者存活了下来。这种抗自相残杀的 CD7 CAR-T细胞疗法正在新加坡国立大学医院进行临床试验。
2024-10-31
