Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
基因编辑新突破！Science：HACE工具精准操控基因突变，助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说，“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起，使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
Cell Rep：特殊的蛋白突变及与之相关的DNA结构空间改变或会促进人类白血病的发生
本文研究结果确立了STAG2能作为染色质接触、基因表达和机体造血系统分化的关键调节性因子，同时还识别出了可能会参与人类白血病发生的候选靶向基因。
2024-08-20
Nature Biotechnology：从基因修复到基因不稳定性：AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险
AZD7648作为一种HDR增强剂，在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力，特别是在某些基因治疗的应用中，有望实现高效的基因校正。
2024-12-04
Nature揭秘：有更高HLA-DQA2基因表达水平、更活跃免疫系统的人，能有效防止病毒扩散
尽管新冠已经慢慢淡出了我们的视线，但人类对它的研究却一刻都未曾停止。这是第一次，我们可以用如此庞大的数据库从单细胞层面来描述新冠感染后的免疫反应。
2024-08-01
Nature：利用分裂内含肽表达dystrophin蛋白来治疗杜氏肌营养不良症
本研究数据显示，表达较大或全长肌营养不良蛋白的功能明显优于正在临床试验中测试的微型肌营养不良蛋白。
2024-08-23
覆盖HER2超低表达乳腺癌！Enhertu新适应症申报上市
目前，Enhertu是唯一一款获批用于治疗HER2低表达乳腺癌患者的疗法。HER2超低表达乳腺癌患者尚未有针对性疗法获批。
2024-08-20
清华大学杨茂君团队连续发文破译线粒体超大分子量多酶复合物的全景空间结构及组装机制
OADHc多年来一直是能量代谢领域内的研究热点之一。然而，由于该家族复合体的组成复杂、构象多变、且整体结构具有高度柔性，导致人们始终无法一窥其全貌。
2024-10-05
Biomaterials：通过空间位阻效应调节纳米反应器整合STING激活和COX-2抑制用于癌症化学免疫治疗
本研究提出了一种时间重塑策略，通过开发一种空间位阻效应调谐的锌基金属有机框架(MOF)，称为CZFNPs。
2024-07-31