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微光基因与楷拓生物达成战略合作 | 共同推进CRISPR/Cas基因编辑疗法发展

微光自主知识产权的enCas12Ultra蛋白是一种由单个crRNA介导的核酸内切酶,通过大肠杆菌(E.coli)表达纯化制得。

2024-08-10

有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

Cell:清华大学李寅青/李丕龙团队揭示基因表达的“保温杯”——具有相分离能力双效应转录因子

这项研究揭示了一类具有相分离能力的dual-action TFs,它们通过选择性地招募转录核心组件,实现其独特的双效转录调节功能。

2024-04-21

Nature:科学家揭示药物重新激活肿瘤抑制基因表达背后的分子机制

本文研究结果表明,靶向作用表观遗传学驱动因素和染色质稳态或有望为开发持续的表观遗传学癌症疗法提供一定的研究机会。

2024-02-23

基因疗法新进展——基因“缝合术”!Science:利用核酶将较小的mRNA拼接在一起,有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病

StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用,还可以高效地与任何mRNA序列结合,这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。

2024-11-30

《自然》:编辑10个基因删除一种疾病?科学家推算多基因编辑潜力,预期乐观但想得太美

《自然》杂志发表了一篇来自澳大利亚科研团队的论文,研究者们基于一些比较理想的假设计算了可遗传的多基因编辑(HPE)可能实现的效果。

2025-01-14

Nature子刊:诸颖团队开发空间转录组语义注释新算法Pianno

在这项研究中,研究团队展示了Pianno在注释各种形状的解剖结构以及病灶和细胞类型方面的卓越性能,这些数据来自不同的空间技术平台。

2024-04-10

AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法

GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。

2024-08-06

JCSM:新研究鉴定出驱动肌肉衰老的基因

这项研究表明,人工智能有可能造福于肌肉衰老和肌肉疏松症领域。人工智能以前从未用于骨骼肌质量调节领域。

2024-10-29

Mechanobiol Med:机械约束或能引导胶质母细胞瘤癌症干细胞的空间模式

本文研究为阐明胶质母细胞瘤中爱这个干细胞独特空间模式的生物物理起源提供了新的见解,并为开发新型靶向性治疗策略提供了潜在的途径。

2024-04-13