Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
中国医学科学院研究者们揭示了PDE4B在驱动内皮-间质转化和肺动脉高压中起关键作用
该研究结果强烈提示PDE4B是治疗PH的一个新的治疗靶点，因此，pde4b在人类PH中的特异性抑制值得进一步研究。
2024-04-17
Cell Stem Cell：自体荧光是神经干细胞激活状态的生物标志物
研究者描述了一种单细胞分辨率、非破坏性、分级、活细胞、无标记的工具，用于研究NSC静止，有望用于研究其他类型的干细胞和其他类型NSC细胞行为的转变。
2024-04-07
Experimental Neurol：科学家发现了刺激机体视神经再生的特殊蛋白
本文研究结果表明，Nfe2l3或能作为一种新型神经保护和轴突再生促进因子，其具有治疗人类中枢神经系统损伤和疾病的治疗潜力。
2024-04-07
Cell：新研究发现自闭症和多动症等儿童神经发育障碍与幼年时肠道菌群紊乱有关
在一项新的研究中，来自美国佛罗里达大学和瑞典林雪平大学等研究机构的研究人员发现生命最初几年的肠道菌群紊乱与日后的自闭症和多动症（ADHD）等诊断有关。相关研究结果发表在2024年4月11日的Cell期
2024-04-24
Acta Pharm Sin B：激活TFEB可能是预防对乙酰氨基酚诱导的损伤的一种很有前途的方法
本研究表明发现APAP过量会损害小鼠肝脏TFEB和TFEB介导的溶酶体生物生成。小鼠肝脏中TFEB的基因操作表明TFEB对AILI具有保护作用。
2024-03-19
PNAS：细胞内C3通过与FRK 相互作用保护β细胞免受IL-1B驱动的损伤和死亡
我们目前已知，一种名为IL-1B的蛋白会导致炎症和β细胞受损。这项新的研究表明，细胞内的C3能保护β细胞免受IL-1B的损害。
2024-03-26
Science：在哺乳动物的脊髓中发现能够独立于大脑进行运动学习的神经回路
这些结果不仅挑战了运动学习和记忆仅局限于大脑回路的普遍观点，而且研究人员还发现可以操纵脊髓运动回忆，这对于研发旨在改善脊髓损伤后恢复功能的疗法具有极其重大的现实意义。
2024-04-18
