UX007(七碳脂肪酸甘油三酯)2019年中申请上市，治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)
2019年4月22日讯 /生物谷BIOON/ --Ultragenyx是一家专注于开发新型疗法治疗严重的罕见和超罕见遗传病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国FDA已授予UX007治疗长链脂肪酸氧化代谢病（LC-FAOD）的快速通道资格和罕见儿科疾病资格。LC-FAOD是一组身体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传性疾病。Ultragenyx首席医疗官Camille L. Bedrosian表示，“
Alnylam与再生元达成$10亿+合作，开发治疗眼部和中枢神经系统疾病RNAi疗法
2019年04月13日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获批用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，该药是RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的全球首款RNAi药物。近日，Alnylam公司宣布，与再生元（Regeneron）达成一项战略
新型口服sGC刺激剂IW-6463进入I期临床，治疗中枢神经系统疾病
2019年01月27日讯 /生物谷BIOON/ --Ironwood制药公司近日宣布启动实验性药物IW-6463在健康志愿者中的I期临床研究。IW-6463是一种口服给药、中枢神经系统（CNS）渗透的可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂，目前正开发用于治疗严重和罕见的CNS疾病。该研究的数据预计在2019年下半年公布。该项旨在健康志愿者中评估口服IW-6463的安全性、耐受性和药代动力学。该研究将采
艾伯维与印度鲁宾达成10亿美元合作，开发首创MALT-1抑制剂，治疗系列血液系统癌症
2018年12月27日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日与印度制药巨头鲁宾（Lupin）达成战略合作，发现和开发一类新型肿瘤学药物，用于治疗血液系统恶性肿瘤。根据已发布的一份声明，鲁宾已授予艾伯维有关鲁宾首创的（first-in-class）MALT1（粘膜相关淋巴组织淋巴瘤易位蛋白1）抑制剂项目开发和商业化的全球独家权利。MALT-1是一种参与T细胞和B细胞
CDE发布CAR-T治疗淋巴造血系统恶性肿瘤的临床试验设计原则
一、背景简介随着肿瘤免疫治疗的发展，细胞免疫治疗在恶性肿瘤中的治疗潜力得到越来越多的关注。其中，嵌合抗原受体T淋巴细胞（CAR-T）在淋巴造血系统恶性肿瘤，如B淋巴细胞白血病、B细胞淋巴瘤和多发性骨髓瘤等的治疗中展现出非常有吸引力的治疗前景。由于CAR-T细胞治疗属于非常前沿的产品，国内、国外监管机构对产品的特性、尤其是临床疗效和安全性风险的特点和评价还在不断积累经验，尚未制定出成熟的技术标准。目
艾森新药AC0058美国II期临床试验首例系统性红斑狼疮患者正式入组治疗
美国时间2018年11月28日消息，杭州艾森医药研究有限公司宣布，美国首例系统性红斑狼疮（SLE）患者正式入组AC0058在美国西南大学（Southwestern University）临床研究中心开展的II期临床试验。这意味着系统性红斑狼疮药物治疗领域迎来了重要的里程碑。一旦开发成功，AC0058将成为首个治疗系统性红斑狼疮的小分子BTK靶向创新药，患者急需有望得到极大的满足。AC0058是由艾
动员患者机体的免疫系统真能有效治疗急性髓性白血病？
2018年11月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自诺丁汉特伦特大学的科学家们通过研究开发了一种治疗急性髓性白血病（AML）的新一代疗法，急性髓性白血病是一种难以治疗的血液癌症；研究人员表示，通过分析患者自身的免疫系统对疾病的免疫反应或能为我们提供线索来开发有效、靶向性的个体化疗法。图片来源：VashiDonsk/Wikipedia/CC BY-SA 3.030年来，治疗急性髓性白血病
JBC：新型系统有望帮助筛选出能抵御癌症的多种治疗性化合物
2018年9月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Journal of Biological Chemistry上的研究报告中，来自美国国家推进转化科学中心的科学家们通过研究开发了一种新系统，或能帮助加速寻找抑制诱发一系列癌症的酶类的特殊化合物。图片来源：commons.wikimedia.org目前研究人员利用这种技术已经筛选到了1600多种化合物，研究者表示，一种名为
钙离子通道模块成为治疗2型糖尿病的新途径，或可逆转糖尿病
卡罗林斯卡医学院的研究人员发现，胰腺β细胞钙通道中的一个构建块在调节我们的血糖值方面起着重要作用。研究人员在科学杂志“细胞报道”的一篇文章中提出，针对这一基石的治疗可能是一种主要治疗2型糖尿病的新方法。胰腺中的细胞产生胰岛素激素，胰岛素调节我们体内的血糖水平。在糖尿病中，细胞失去了部分或全部功能。钙离子(Ca2+)是胰岛素释放的重要信号。当血糖升高时，会导致beta细胞中的
Adv Fun Mat：研究人员开发出可以诊断治疗癌症的新系统
2018年8月30日讯 /生物谷BIOON /——一组来自慕尼黑工业大学、亥姆霍兹慕尼黑德国研究环境健康中心等单位的研究人员已经开发了一种系统可以帮助医生提高恶性肿瘤细胞检测准确率并提供额外治疗机会。而磁性铁蛋白复合物是这个系统的主要组成部分，这项研究成果于近日发表在《Advanced Functional Materials》上，题为“Genetically Controlled Lysosom