Nature子刊：新方法向中枢神经系统靶向持续递送单克隆抗体治疗癌症脑转移
2019年8月14日讯 /生物谷BIOON /——大约15-40%的癌症会在中枢神经系统(CNS)中发生转移，但目前几乎没有治疗方法。基于单克隆抗体的癌症治疗广泛成功，但由于药物到达肿瘤位置的水平较低，对中枢神经系统转移的疗效有限。为了增强当克隆抗体治疗脑转移的疗效，近日来自加利福尼亚大学洛杉矶分校的Yunfeng Lu、Irvin S. Y. Chen和Masakazu Kamata教授课题组合
UX007(七碳脂肪酸甘油三酯)申请上市，治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)
2019年08月02日讯 /生物谷BIOON/ --Ultragenyx是一家专注于开发新型疗法治疗严重的罕见和超罕见遗传病的生物制药公司。近日，该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了UX007（triheptanoin，三庚酸甘油酯，即七碳脂肪酸甘油三酯）的新药申请（NDA），用于治疗长链脂肪酸氧化代谢病（LC-FAOD），这是一组身体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传性疾病。之前，
首个治疗系统性红斑狼疮单抗药物在中国获批上市
7月18日，国家药监局通过优先审评审批，批准英国葛兰素公司的贝利尤单抗(Belimumab)进口注册申请，用于正在接受标准治疗的活动性、自身抗体阳性的系统性红斑狼疮（SLE）成人患者。这是第一个用于治疗SLE的单抗药物。红斑狼疮是自身免疫介导的、以免疫性炎症为突出表现的结缔组织病，属于皮肤类疾病。根据临床表现分为盘状红斑狼疮（DLE）和系统性红斑狼疮（SLE）。前者病变主要局限在颈部以
Nat Immunol：尽管接受ART治疗，大多数HIV感染者的免疫系统仍存在无法修复的漏洞
2019年7月20日讯/生物谷BIOON/---2017年，将近3700万人感染上HIV病毒。每天，世界各地的卫生当局报道了5000例新的HIV感染病例。如果不接受抗逆转录病毒疗法（ART），那么大多数HIV患者的免疫系统就会经历渐进性削弱。但是，仅很小比例的患者---0.3%---在不接受ART治疗的情形下自行地控制这种病毒。对这种现象作出的解释部分在于识别HIV的稀有白细胞表达的一组基因吗？在
膀胱内化疗+系统免疫治疗！TAR-200/Opdivo治疗肌肉浸润性膀胱癌Ib期研究完成受理患者给药
2019年07月15日/生物谷BIOON/--TARIS Bio是一家致力于开发变革性疗法治疗致衰性泌尿系统疾病的生物制药公司。近日，该公司宣布，评估TAR-200联合百时美施贵宝PD-1肿瘤免疫疗法Opdivo（欧狄沃，通用名：nivolumab，纳武单抗）治疗肌肉浸润性膀胱癌（MIBC）患者的Ib期临床研究（NCT03518320）完成了首例患者给药。该研究作为TARIS与百时美施贵宝临床合作
治疗系统性红斑狼疮候选新药进入II期临床研究
针对系统性红斑狼疮研发的候选新药马来酸蒿乙醚胺，是由中国科学院上海药物研究所左建平课题组和李英课题组共同研发的，是具有更强免疫抑制活性的水溶性青蒿素衍生物，已获得国家食品药品监督管理局临床试验批件。近期，通过上海交通大学医学院附属仁济医院的伦理审查，该药II期临床试验已在该院风湿免疫科开展。系统性红斑狼疮是最复杂、最严重的自身免疫性疾病，由于发病机制不清和疾病的异质性，使得治疗药物的研
FDA批准补体抑制剂Soliris治疗中枢神经系统免疫疾病
美国FDA批准Alexion Pharmaceuticals公司开发的补体抑制剂Soliris（eculizumab）扩展适应症，治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者，这些患者携带抗水通道蛋白4（AQP4）的抗体。这是FDA批准治疗这一自身免疫疾病的首款疗法。NMOSD患者的免疫系统错误攻击自身的健康细胞和蛋白，导致视神经和脊髓的损伤。50%的NMOSD患者会由于疾病的不断发作，
Science子刊：癌症治疗新策略！靶向坏死性凋亡可诱导免疫系统杀死肿瘤
2019年6月22日讯/生物谷BIOON/---每天，人体内数十亿个细胞通过激活一种称为细胞凋亡（apoptosis）的细胞自杀程序，以一种有序的方式默默死亡。但是，其他的细胞，通常在它们遭受病毒感染时，会选择更混乱、更暴力的形式：坏死性凋亡（necroptosis），即利用免疫系统攻击并杀死身体自身的细胞。近年来，生物学家已开始研究在癌细胞中激活坏死性凋亡是否会同样地诱导免疫系统攻击肿瘤。如今，
癌症精准治疗！强效选择性激酶抑制剂avapritinib治疗系统性肥大细胞增多症总缓解率77%
2019年06月22日讯 /生物谷BIOON/ --Blueprint Medicines是一家精准医疗公司，专注于开发新一代靶向和强效激酶药物，用于具有特定基因特征的疾病。近日，该公司公布了正在评估靶向抗癌药avapritinib治疗系统性肥大细胞增多症（SM）患者的I期研究EXPLORER的更新数据。结果显示，经SM临床专家中心评审委员会评估，晚期SM患者中确认的总缓解率（ORR）为77%。此
三项研究揭示肿瘤如何劫持免疫系统抵抗放射治疗！
2019年5月5日讯 /生物谷BIOON /——十多年前，放射肿瘤学家注意到一个有趣的现象:有时局部使用放射治疗肿瘤可以刺激免疫系统，使整个免疫系统地攻击癌症。这就好像使用辐射可以以某种方式唤醒免疫系统，使其意识到癌症的存在。从那时起，人们就开始努力利用这种效应，希望通过放射疗法和免疫疗法的结合创造出这种系统性的抗癌活性。不幸的是，“我们已经尝试了许多与放射疗法的结合——三联疗法，不同的目标策略等