罕见病新药！UX007(七碳脂肪酸甘油三酯)2019年中申请上市，治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)
来源：本站原创 2019-04-22 09:43
2019年4月22日讯 /生物谷BIOON/ --Ultragenyx是一家专注于开发新型疗法治疗严重的罕见和超罕见遗传病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国FDA已授予UX007治疗长链脂肪酸氧化代谢病（LC-FAOD）的快速通道资格和罕见儿科疾病资格。LC-FAOD是一组身体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传性疾病。Ultragenyx首席医疗官Camille L. Bedrosian表示，“
2019年4月22日讯 /生物谷BIOON/ --Ultragenyx是一家专注于开发新型疗法治疗严重的罕见和超罕见遗传病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国FDA已授予UX007治疗长链脂肪酸氧化代谢病（LC-FAOD）的快速通道资格和罕见儿科疾病资格。LC-FAOD是一组身体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传性疾病。
Ultragenyx首席医疗官Camille L. Bedrosian表示，“FDA授予UX007这个资格认定，是对LC-FAOD（一种严重且可能危及生命的疾病）患者群体对创新疗法存在迫切医疗需求的肯定。此外，这些资格认定也将能够使我们加速将UX007带到需要的患者。”
UltraGenyx将于2019年年中提交UX007的一份新药申请（NDA），其中将纳入来自一项II期研究（入组29例患者）的数据、来自一项长期安全性和疗效扩展研究（入组75例患者）的数据、对20例患者同情用药的回顾性医疗记录审查数、通过扩大获取项目治疗的70例患者数据、随机化对照研究（入组32例患者）显示triheptanoin（三庚烷）对心脏功能效应的数据。
UX007治疗LC-FAOD作用机制（图片来源：Ultragenyx公司）
UX007是一种高纯度、医药级、合成的七碳脂肪酸甘油三酯，通过一个多步骤的化学过程产生，这是一种研究性药物，旨在为患者提供中等长度的奇数链脂肪酸，这些脂肪酸可在关键的能量生成过程Krebs循环中代谢以增加中间底物。与典型的偶数链脂肪酸不同，UX007可以通过Krebs循环转化为新的葡萄糖，可能提供重要的额外治疗效果，尤其是当葡萄糖水平过低时。
LC-FAOD是一组常染色体隐性遗传疾病，其特征是机体不能将长链脂肪酸转化为能量的代谢缺陷。不能从脂肪中产生能量会导致体内葡萄糖的严重消耗，以及严重的肝脏、肌肉和心脏疾病，从而导致住院或过早死亡。LC-FAOD已被纳入美国和某些欧洲国家的新生儿筛查中。LC-FAOD患者目前的治疗方法是避免空腹、低脂/高碳水化合物饮食、肉碱、中链甘油三酯（MCT）油，后者是一种医疗食品。尽管目前进行了治疗，但许多患者有显著的代谢事件，包括LC-FAOD导致的住院和死亡率。（生物谷Bioon.com）
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