Science子刊:针对CD45的表位编辑有望开发出治疗所有血癌的通用CAR-T细胞疗法
目前,CAR-T 细胞疗法已被批准用于治疗五种血癌亚型。在一项新的研究中,来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员在临床前测试中证实了这种方法的潜在疗效。他们利用经过基因改造的CAR-T细胞靶向
洪佳旭/蔡宇伽:复旦眼耳鼻喉科医院国内首个基因编辑治疗病毒性角膜炎临床结果出炉
这些初步临床结果表明,HELP可能是限制人类角膜中HSV-1复制的有效策略,且无明显的CRISPR相关副作用,具有可接受的安全性。
科研人员揭示DNA糖基化酶在核小体上的碱基切除机制
DNA的碱基损伤可以发生在染色质化的真核生物基因组的所有区域,包括核小体DNA位点。核小体作为天然的屏障会阻碍BER相关蛋白对损伤位点的接触,只有一部分面向溶剂侧的DNA自由暴露。
杨辉团队开发出不依赖脱氨酶的新型碱基编辑器
该研究创造性地设计了一种不依赖任何脱氨酶的新型DNA碱基编辑器,通过蛋白质工程优化开发出了基于糖基化酶的鸟嘌呤碱基编辑器。这一工作不仅填补了目前碱基编辑器不能直接编辑G的空白,而且提出了基于糖基化酶的
Nat Biotechnol:科学家开发出能锁定小型癌症相关突变的新型基因编辑工具
来自Weill Cornell医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新型非常精确的基因编辑工具,其或能用来在这些临床前模型中研究这些特定基因改变所产生的影响,而不是局限于更广泛的靶向性策略。
Nature子刊:魏文胜团队开发不依赖CRISPR的线粒体碱基编辑器
该研究开发了一种名为mitoBE的全新线粒体单碱基编辑工具,该工具不依赖于DddA系统。mitoBE不仅能够高效地实现A to G或C to T的单碱基编辑,还具备选择性地编辑特定链的能力
Science:从结构上揭示布氏锥虫RNA编辑机制
作为美国波士顿大学的分子生物学家和夫妻,Ruslan Afasizhev和Inna Afasizheva已经合作了几十年。他们共同发表了数十篇关于单细胞致病寄生虫---布氏锥虫
Cell:利用新型碱基编辑技术研究单核苷酸变异对人类造血干细胞的影响
在一项新的研究中,来自美国哈佛医学院、布罗德研究所和哈佛干细胞研究所等研究机构的研究人员使用了一种高度精确的称为碱基编辑(base editing)的基因组编辑技术,对来自患者骨髓的造血干细胞进行了数
Science:利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑,有望治疗一系列血液疾病
在一项新的研究中,来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型,用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病,从而可以直接在体内改造患病的血细胞,这是基因药物发展的一个进
种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次靶向数千种突变
该公司并未透露技术细节,只是提到会采用设计出的新型 Cas 系统,并使用不同的 gRNA 指导 RNA 编辑。