一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡，Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月，美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者。
2024-11-10
Nat Commun：新研究揭示RNA竟还能帮助细胞修复DNA双链断裂修复
Storici团队发现，RNA可以根据它与断裂DNA链的互补性，影响使用哪种工具。这意味着，RNA 除了是重要的蛋白生产信使外，在 DNA 修复方面还扮演着工头和工人的双重角色。
2024-12-07
患上必死绝症后，夫妻俩转行研究自救，通过碱基编辑疗法，延长50%寿命
研究团队首先在人类细胞中证实，碱基编辑器（BE3.9max）能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP R37X 编辑。
2025-01-19
非脱氨酶依赖的嘧啶碱基编辑器TBE获得进展
研究论文报道了一种名为TBE（Thymine base editor）的不依赖脱氨酶的DNA碱基编辑工具。与现存的其他胸腺嘧啶编辑工具相比，TBE表现出更高的编辑效率、更小的细胞毒性和更低的脱靶现象
2024-08-20
Nat Med：利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中，他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
从‘破坏者’到‘修复大师’！Nature：细胞焦亡促进炎症反应，但能帮助机体伤口愈合和组织修复
该研究揭示了细胞焦亡分泌组中氧化脂类和代谢产物具有促进组织修复的潜力，这些发现可能为临床治疗开辟新的途径。
2024-09-15
