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Cell Stem Cell:张楹/杨贝/陈佳/杨力团队通过变形式碱基编辑器治疗β-血红蛋白病

研究团队对编辑过程中的脱靶事件进行了全面评估。结果证明,经tBE编辑的HSPC未检测到高于背景水平的DNA/RNA脱靶突变。

2023-11-22

股价当天暴跌40%,首个体内碱基编辑人体临床数据发布,一例患者死亡引发安全性担忧

Verve-201 疗法,使用 GalNAc-LNP 递送碱基编辑器以永久关闭肝脏中 ANGPTL3 基因表达,降低 LDL-C 和甘油三酯水平,用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)和难治性高

2023-11-16

研究人员发展出蛋白质C端化学修饰新方法

蛋白质的化学修饰可改善蛋白的理化性质,赋予蛋白新的生理学功能,如延长半衰期、标记靶标受体、调节蛋白-蛋白相互作用等,在生物技术及药学研究中具有重要意义。相较于蛋白质氨基酸侧链及N端修饰技术的发展,蛋白

2023-11-13

Nature:汪寅生团队揭示CAG重复扩增的m1A修饰促进神经退行性疾病

这项研究研究提供了一种新的核苷酸重复扩增导致神经系统疾病的机制范式,并揭示了RNA中m1A的新病理功能。这些发现可能为治疗源于CAG重复扩增的神经退行性疾病提供重要的机制基础。

2023-11-10

复旦大学程田林/赵兴明团揭示碱基编辑器的遗传毒性并改造优化

传统认为的高安全性CBEs会显著诱导DNA双链断裂,最终导致安全风险。研究团队进一步通过蛋白质工程改造对多种代表性胞嘧啶脱氨酶进行优化升级,显著降低了CBEs诱导DNA双链断裂的安全风险

2023-10-20

JCI Insight:揭示肠道聚糖的修饰或与人类肥胖和炎症发生有关

来自日本千叶大学等机构的科学家们通过研究深入揭示了利用小鼠模型探索O-聚糖的N-乙酰氨基葡萄糖(GlcNAc)-6-O-硫酸化或对粘蛋白中所发现的糖类结构进行化学修饰,是否能帮助抵御机体肥胖和肠道炎症

2023-10-16

化学分子修饰的益生菌实现肿瘤的光动力-免疫协同治疗

光动力疗法(Photodynamic Therapy,PDT)是一种非侵入性治疗方式,在个性化医疗中获得了极大的普及。在特定波长光的激发下,光动力疗法的核心——光敏剂将细胞组织

2023-10-03

郑州大学的研究者们揭示了胃肠道肿瘤中ncRNA与甲基化修饰之间的双向相互作用

癌症仍然是一个严重的全球公共卫生问题,消化系统癌症占所有癌症的很大一部分。除了高发病率外,消化系统肿瘤的预后往往很差。消化系统肿瘤的高发病率和高死亡率主要是由于目前缺乏有效的诊断和治疗方法。

2023-10-26

Nature:新方法一次性可以对动物体内的每个细胞进行不同的基因修饰

追踪疾病遗传原因的一种行之有效的方法是敲除动物体内的单个基因,并研究它对这种生物的影响。问题是,许多疾病的病理变化是由多个基因决定的。这使得科学家们极难确定其中任何一个基因在多大程度上与疾病有关。要做

2023-09-27