科研人员研发出新型c-KIT激酶耐药突变选择性抑制剂
近日，中国科学院合肥物质科学研究院强磁场科学中心研究员刘静课题组和刘青松课题组研发出新型c-KIT激酶耐药突变（c-KIT T670I）选择性小分子抑制剂CHMFL-KIT-033。该成果在线发表于国际药物化学期刊Journal of Medicinal Chemistry。 胃肠间质瘤（GISTs）是一种恶性程度极高的胃肠道癌症，c-KIT激酶的功能获得性突变在胃肠间质瘤的发生发展
Clovis公司PARP抑制剂Rubraca治疗铂敏感卵巢癌在BRCA突变亚组具一致疗效&安全性
2019年03月24日讯 /生物谷BIOON/ --Clovis Oncology公司近日在夏威夷檀香山举行的2019年第50届美国妇科肿瘤学会（SGO）妇女癌症护理年会上公布了靶向抗癌药Rubrac（rucaparib）III期临床研究ARIEL3的事后探索性分析结果。RIEL3是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，在接受含铂化疗实现完全缓解或部分缓解的铂敏感卵巢癌患者中开展，评估了Rubraca相
科研人员研发出针对急性髓性白血病FLT3-ITD突变选择性的第三代新型FLT3激酶抑制剂
近日，中国科学院合肥物质科学研究院强磁场科学中心研究员刘青松课题组和刘静课题组针对急性髓性白血病研发出FLT3-ITD突变选择性的新型FLT3激酶抑制剂CHMFL-FLT3-335。目前该研究成果在线发表于药物化学国际期刊Journal of Medicinal Chemistry（2018 Dec 19， DOI： 10.1021/acs.jmedchem.8b01594）。急性髓性白血病（AM
PNAS：科学家阐明参与癌症发生的DNA的可能性突变
2018年12月8日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上的研究报告中，来自塞维利亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了参与癌症发生的DNA的可能性改变，文章中，研究人员对名为PIF1的蛋白的角色进行了研究，他们解开了这些蛋白分子的不同结构，这些分子中包含有特殊的指令，能够促进细胞发挥正
诺华Luxturna获欧盟批准，治疗RPE65突变所致遗传性视网膜疾病
2018年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Luxturna（voretigene neparvovec），这是一种一次性基因疗法，用于治疗因双拷贝RPE65基因突变所致视力丧失但保留有足够数量的存活视网膜细胞的儿童和成人患者，恢复和改善视力。此次批准，使Luxturna成为欧洲获批治疗遗传性视网膜疾病（IRD）的首个基
真核生物基因组周期性竟由突变导致
2018年11月11日/生物谷BIOON/---自从21世纪初人类、小鼠和果蝇等生物的基因组序列为人所知以来，一些科学家们就已注意到由腺嘌呤（A）和胸腺嘧啶（T）组成的碱基对在基因组中的比例具有明显的周期性。事实上，在基因组中，每隔10个碱基对观察到A/T碱基对存在的几率就会增加。这种周期性与DNA缠绕核小体的方式有关。科学家们给出的解释是自然选择有利于A/T碱基的出现，这些因为这两种碱基为DNA
诺华选择性MET抑制剂capmatinib治疗MET突变晚期肺癌总缓解率高达72%
2018年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日在德国慕尼黑举行的2018年欧洲肿瘤医学协会会议（ESMO2018）上公布了肿瘤学新药MET抑制剂capmatinib（INC280）治疗非小细胞肺癌（NSCLC）II期临床研究GEOMETRY mono-1的初步结果。该研究在94例携带MET外显子14跳跃突变的晚期NSCLC成人患者中开展，数据显示，在既
Nature：新研究鉴定出混合表型急性白血病的细胞起源和特征性突变
2018年9月17日/生物谷BIOON/---混合表型急性白血病（mixed phenotype acute leukemia, MPAL）是急性白血病的一种高危亚型。据估计，在美国每年确诊的大约3500例儿童急性白血病病例中，MPAL大约占3%。MPAL也会发生在成年人身上。对MPAL的治疗是非常复杂的，这是因为它具有急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓细胞白血病（AML）的特征。这些有助于确定
Science：来自个体癌症患者的所有转移性肿瘤中存在着相同的驱动基因突变
2018年9月10日/生物谷BIOON/---大多数与癌症相关的死亡是转移性肿瘤---由原发性肿瘤扩散到身体较远部位而形成的继发性肿瘤---引起的。尽管原发性肿瘤通常能够通过外科手术加以切除，但是转移性肿瘤通常需要接受标准化疗或靶向治疗等疗法。这种新型靶向疗法的成功取决于所有癌细胞（特别是来自转移性肿瘤）中特定突变的存在。在此之前，大多数旨在破解癌症遗传变异性或异质性的研究主要集中在原发性肿瘤上。
Cell子刊：我国科学家成功利用碱基编辑修复人胚胎中的致病性基因突变
2018年8月30日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自中国广州医科大学附属第三医院、中科院生物化学与细胞生物学研究所和上海科技大学的研究人员利用一种改进形式的CRISPR基因编辑技术来修复活的人胚胎中的遗传缺陷。在近期发表Molecular Therapy期刊上的标题为“Correction of the Marfan Syndrome Pathogenic FBN1 Mutatio