法布里病新药!赛诺菲Fabrazyme:唯一拥有长期疗效和安全性的酶替代疗法(ERT)!
Fabrazyme于2003年上市,是第一款治疗法布里病的药物。现在,该药是唯一获美国FDA批准的具有长期疗效和安全性数据的酶替代疗法(ERT)。
银屑病新药!安进口服抗炎药Otezla在美国提交申请:治疗轻中度斑块型银屑病!
Otezla是一款口服PDE4抑制剂,已获批3个适应症:中重度斑块型银屑病、银屑病关节炎、白塞病相关口腔溃疡。
20年来首创新药!阿斯利康免疫毒素Lumoxiti在欧盟获批:治疗毛细胞白血病(HCL)!
Lumoxiti是20年龄获批治疗HCL的首个药物,标志着HCL临床治疗的一个重大里程碑!
罕见病新药!C3抑制剂pegcetacoplan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)疗效击败Soliris!
Soliris是Alexion开发的PNH标准护理疗法,阿斯利康豪掷390亿美元将其收购。
银屑病关节炎(PsA)新药!强生IL-23抑制剂Tremfya(特诺雅®)2年数据:持续改善皮肤/关节症状!
在中国,Tremfya于2019年12月获批,治疗中重度斑块银屑病成人患者。
白血病(CML)新药!美国FDA授予诺华STAMP抑制剂asciminib 2个突破性药物资格!
asciminib是一款差异化产品,与市面TKI药物作用位点不同,通过抑制ABL肉豆蔻酰口袋发挥作用。
葛兰素史克first in class艾滋病新药II期概念性验证研究成功
3月9日,GSK旗下ViiV Healthcare公司宣布GSK3640254在IIa期概念验证研究中获得积极数据,显示出了良好的药物剂量-抗病毒效应关系,其中140mg和200mg剂量组显着地降低了血浆中HIV-1 RNA载量。详细数据将在2021年逆转录病毒和机会感染虚拟大会(CROI 2021)上公布。GSK3640254是一款
Cell Stem Cell:利用CRISPR/Cas9和iPSC技术构建出首个急性髓系白血病进展模型
2021年2月15日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国西奈山伊坎医学院等研究机构的研究人员构建出首个细胞模型来描绘急性髓系白血病(AML)从早期到晚期的演变过程。通过使用基因编辑技术来改变让细胞变成恶性肿瘤细胞的基因,他们能够确定早期疾病阶段的潜在治疗靶标。相关研究结果于2021年2月10日在线发表在Cell Stem Cell期刊上,论
PNAS:科学家揭示克服白血病耐药性的分子机理
2021年2月3日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志PNAS上的研究报告中,来自耶鲁大学等机构的科学家们通过研究发现了克服白血病耐药性的新型分子机制。文章中,研究者表示,他们发现了一种针对白血病的新型代谢“守门人”机制(metabolic gatekeeper mechanism),这种机制依赖于一种名为PON2的分子,相关研究结果或有