丙酮酸激酶缺乏症(PKD)疾病修正疗法！欧盟批准首创口服PK变构激活剂Pyrukynd (mitapivat)!
3期临床试验显示，在接受/不接受常规输血的PKD患者中，mitapivat显著改善溶血和贫血，显著降低输血负担。
2022-11-16
反义寡核苷酸药物bepirovirsen 2b期临床：为功能性治愈提供新希望!
在慢性乙型肝炎（CHB）患者中，bepirovirsen治疗24周降低了乙肝表面抗原(HBsAg)和HBV DNA的水平，约10%的患者实现HBsAg和HBV DNA低于定量下限（LLOQ）。
2022-11-14
美国FDA批准Vemlidy(富马酸丙酚替诺福韦，TAF)：用于治疗12岁-18岁乙肝患者!
在中国，Vemlidy（TAF）于2018年11月获批上市，是中国市场十年来第一款获批治疗乙肝的新型口服方案，肾脏和骨骼安全实验室参数相较Viread（富马酸替诺福韦酯，TDF）大幅改善。
2022-11-04
靶向IL-5生物制剂美泊利珠单抗来到中国，着眼更多嗜酸粒细胞增多引起的炎性疾病治疗难点
美泊利珠单抗在重度嗜酸粒细胞性哮喘（SEA）、高嗜酸粒细胞综合征（HES）和慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRwNP）等由嗜酸粒细胞增多引起的炎性疾病治疗上的未来前景和巨大潜力，成为关注焦点和热议话题。
2022-11-07
杜氏肌营养不良症(DMD)新药！首创解离型类固醇vamorolone在欧盟申请上市！
vamorolone是一种首创（first-in-class）药物，与皮质类固醇结合的受体相同，但会改变受体下游活性，因此被认为是一种“解离型”抗炎药。
2022-10-19
颈部肌张力障碍新一代神经调节剂！Daxxify在美国申请新适应症：1年注射2次，持久缓解症状!
Daxxify是批准上市的第一种也是唯一一种肽制剂的长效神经调节剂，每年只需注射2次即可实现全年效果。目前市面上的神经调节剂需要每3个月注射一次。
2022-10-26
微生物-肠道-脑轴支链氨基酸异常积聚：影响脑损伤发生和治疗的关键靶点
卒中被定义为一种临床综合征，其特征是局灶性或全局性脑功能障碍迅速发作，持续超过24小时。如今，中风已成为世界上第二大死亡原因，每年影响1500万人，大大增加了全球经济和社会负担。
2022-10-18
Science：揭示一种非编码单核苷酸多态性驱动人类胶质瘤发生的分子机制
来自西奈山医院等机构的科学家们通过研究识别出了预防和治疗人类胶质瘤的重要线索，相关研究结果或为揭示胶质瘤发生背后的生物学改变提供了新的思路和视角。
2022-10-20