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FDA批准首个可重复给药基因疗法,每年63万美元,治疗“最痛苦疾病”

Krystal Biotech 公司成立于2015年,于2017年在纳斯达克上市,目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。

2023-05-22

Nature子刊:高彩霞团队开发大片段DNA精准定点插入新工具PrimeRoot

研究人员通过工程化结合引导编辑器与位点特异性重组酶,开发了能够在植物中实现10kb以上大片段DNA高效精准定点插入的PrimeRoot系统,该系统将为基于基因堆叠的植物分子育种和植物合成生物学研究提供

2023-04-25

Nature子刊:亓磊团队开发向原代T细胞敲入并稳定表达大片段DNA的新技术

CLIP技术能够以低细胞毒性在原代T细胞中高效插入和稳定表达大片段DNA(可长达6kb),这为易沉默转基因表达提供了一种新策略,为开发工程原代细胞疗法提供了一种可扩展和有效的新方法。

2023-05-04

Science:人类基因组缺失的大约1万个DNA片段可能是使我们成为人类的原因

根据美国耶鲁大学、布罗德研究所的研究人员领导的一项新研究,与其他灵长类动物的基因组相比,人类基因组缺乏的东西可能与我们进化史上增加的东西一样对人类的发育至关重要。

2023-05-06

Science子刊 | 上海交通大学叶菱秀等合作揭示抗体多样化过程中抗体基因DNA片段缺失和插入产生的分子机制

插入和删除(indels)是低频有害的基因组DNA改变。尽管它们很罕见,但插入是常见的,并且导致长互补决定区域3 (CDR3)的插入对于广泛中和和靶向病毒的多反应抗体的抗原结合功能至关重要。

2023-03-29

北京同仁医院一论文被撤:涉重复发表、编造数据

因涉嫌重复发表、 伪造作者身份、编造数据等原因,首都医科大学附属北京同仁医院内分泌科主任、北京市糖尿病研究所所长杨金奎和首都医科大学附属北京同仁医院内分泌科主任医师周建博署名为通讯作者的一篇研究论文被

2023-03-14

接种疫苗并感染一次Omicron,能够长期预防重复感染

这项研究提示了我们,与单纯接种疫苗相比,接种疫苗并感染Omicron,能够提供额外的保护防止Omicron重复感染,而且这种保护效果具有长期稳定性。

2023-01-13

柳叶刀子刊:接种疫苗后,感染过Omicron,长期预防重复感染

这项研究提示了我们,与单纯接种疫苗相比,接种疫苗并感染Omicron,能够提供额外的保护防止Omicron重复感染,而且这种保护效果具有长期稳定性。

2023-01-10

Nature Medicine:突破性感染或重复感染,会降低Omicron传播风险

由于广泛接种疫苗、自然感染和新突变株的不断出现,新冠病毒(SARS-CoV-2)的传播动态在大流行过程中发生了变化。如今,在已接种疫苗的人群中的

2023-01-05

Nature:揭示与自身免疫反应相关的T细胞识别HLA-B*27结合的蛋白片段

在一项新的研究中,研究人员开发出一种方法,可以找到驱动自身免疫的关键蛋白片段,以及对这些蛋白片段作出反应的免疫细胞。这一发现为诊断和治疗自身免疫性疾病开辟了一条有希望的途径。

2022-12-26