Science：HACE工具精准操控基因突变，助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说，“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起，使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
Nature：破解神经退行性疾病的密码！新研究鉴定出一种新的治疗靶点NPTX2
为了模拟神经退化，Hruska-Plochan开发了一种名为“iNets”的新型细胞培养模型，该模型源自人类诱导性多能干细胞（iPSC）。
2024-02-24
Sci Transl Med：mRNA技术有望帮助治疗人类罕见的肝脏遗传性疾病
罕见病通常是由患者机体DNA的错误所引起的，全球目前大约有3亿名患者会受到罕见病的影响，然而这些疾病中仅有不到5%的比例取得了批准的治疗方法。
2024-01-23
Sci Rep：特定的杀虫剂或会增加机体患类风湿性关节炎的风险
本文研究结果表明，一些特定的杀虫剂，包括目前在农业上、公共健康和住宅环境中批准和常用的多种杀虫剂或许会增加成年人群患类风湿性关节炎的风险。
2024-12-25
靶向线粒体，治疗肥胖及相关代谢疾病，OrsoBio公司再获6700万美元融资
肥胖如今已成为一种流行病，影响着全世界超过10亿人，并导致一系列不良健康结局，包括2型糖尿病、心血管疾病、代谢相关脂肪性肝炎（MASH），甚至是癌症。
2024-09-11
Nature：个体化的血液计数或能帮助对人类常见疾病进行早期干预
本文研究结果表明，全血细胞计数的设定点或许足够稳定且具有患者特异性，其有助于实现为健康成年人提供精准医疗的承诺。
2024-12-30
GSK收购恩沐生物三特异性抗体，用于自免疾病
2024-11-08
Alzhe & Demen：心血管疾病药物或能帮助降低机体患痴呆症的风险
研究结果表明，长期服用高血压药物、降胆固醇药物、利尿剂和血液稀释药物或与机体痴呆症风险降低4%至25%直接相关，而且这些药物的组合要比单独使用能产生更强的保护性效应。
2024-12-18
Nature Genetics：揭开基因与脑疾病的隐秘联系——从单细胞视角探索大脑奥秘
研究人员首次从单细胞层面对基因调控与脑疾病的关联进行了深入剖析，试图揭示疾病背景下基因表达的动态变化及其对脑部健康的影响。
2025-01-12
吉利德43亿美元收购获得的原发性胆汁性胆管炎新药获FDA加速批准上市
新闻稿指出，Seladelpar是首个也是唯一一个较安慰剂在ALP正常化、关键生物标志物以及瘙痒等有统计学显著改善的疗法。
2024-08-16