Cell Rep：科学家开发出一种有望治疗人类精神分裂症的潜在新型疗法
来自范德堡大学等机构的科学家们通过研究在中枢神经系统中识别出了一种名为mGlu1的蛋白，其或能作为开发精神分裂症新型疗法的潜在靶点。
Sci Adv：科学家发现开发皮肤癌疗法的新型潜在靶点
2021年12月30日 讯 /生物谷BIOON/ --表观遗传调节子MLL4 (KMT2D)被描述为人类和小鼠机体中的一个重要基因，此外，其还是所有癌症生物学中最常见的突变基因之一。上皮细胞中MLL4基因的突变会抑制健康细胞的周转并会导致角化细胞癌症（keratinocyte cancers），这类癌症的患者总数超过了所有其它人类癌症患者的数量。近日，一篇发
基石药业潜在全球同类最佳药物CS5001（ROR1 ADC）临床试验申请获FDA批准开展临床研究
1月3日，港股上市创新药企基石药业（2616.HK）对外宣布，其抗体偶联药物（ADC）CS5001的临床试验申请（IND）已在2021年获美国食品药品监督管理局（FDA）批准。
Nat Commun：科学家识别出一种有望帮助开发结核病新型疗法的潜在靶点
来自威尔康乃尔医学院等机构的科学家们通过研究发现，结核分枝杆菌或许有一个让人意想不到的弱点，未来或有望开发靶向作用这一弱点的结核病药物。
Nat Aging：功能异常的脑细胞或能作为开发新型阿尔兹海默病疗法的潜在靶点！
2021年12月19日 讯 /生物谷BIOON/ --在动物模型中，衰老细胞会导致病理学和机体功能异常，其稀疏地分布和异质性表型给其在人类组织中的检测带来了一定的挑战。近日，一篇发表在国际杂志Nature Aging上题为“Profiling senescent cells in human brains reveals neurons with CDKN2
Cell Reports：潜在明星抗癌靶点可能会促癌？这一靶点是否有未来？
Shp2，可谓是近几年一个新兴的明星抗癌药靶点，它是由Ptpn11基因编码的细胞质蛋白酪氨酸磷酸酶（PTP），参与细胞增殖、分化和存活，直接作用于受体酪氨酸激酶 (RTK) 和细胞因子受体的下游，被认为是 PTP家族中第一个被证实的原癌蛋白。如今，经过充分验证， Shp2可以促进多种癌症的生长和存活，也因此正在成为治疗癌症的重要靶标。
CANCER CELL:探索非小细胞肺癌的潜在生物标志物！
近段时间来自上海中医药大学的一个研究团队针对circRNAs开展了相关生信分析研究，以了解其对NSCLC的发生发展所起到的作用。
研究揭示Wolfram综合征致病基因WFS1突变诱发糖尿病的潜在分子机制
Wolfram 综合征（Wolfram syndrome/WS）是较为罕见的常染色体隐性遗传性疾病，该疾病的临床症状表现为糖尿病、视神经萎缩、神经性耳聋和尿崩症等，糖尿病是其首发症状。Wolfram综合征主要由WFS1基因突变引起，目前已鉴定到100多个WFS1基因的错义突变位点与Wolfram综合征相关。同时，GWAS鉴
“瑞士军刀”的双面性：CRISPR基因编辑存在潜在致癌风险
作为第三代基因编辑技术的代表，CRISPR／Cas9系统已经凭借其成本低廉、简便易用成为生物医学领域内的高效工具，一度被科研人员称为“瑞士军刀”。目前，CRISPR／Cas9系统已广泛应用于细胞基因编辑、基因调节、基因敲除动物模型的构建、人类疾病动物模型的治疗研究等领域。然而，随着研究的深入，这把“瑞士军刀”的另一面逐渐显现。研究发现
Biomedicines：科学家有望利用干细胞开发出治疗肌肉萎缩症的新型潜在药物
来自日本京都大学等机构的科学家们通过研究利用诱导多能干细胞（iPS）进行研究揭示，一种作用于储存操作的钙离子通道的药物或能延长肌肉的收缩功能，相关研究结果表明，这些通道或许是治疗DMD的一种新型的药物靶点。