PNAS:利用蛋白稳态调节剂成功让肌肉细胞分泌AAT蛋白的数量增加50%,有望开发出更先进的基因疗法
尽管这些作者将AAT缺陷作为病例研究的重点,但是他们的研究表明,包括基因疗法和蛋白稳定调节剂在内的组合疗法可以提高基因疗法的疗效,不仅对AAT缺陷,而且对更普遍的许多遗传性疾病。
2022-07-28
箕星宣布OC-01鼻喷雾剂中国3期临床研究完成首例患者入组
2022年7月22日,中国上海 - 箕星药业(下文简称 “箕星” )今日宣布其在中国开展的OC-01(酒石酸伐尼克兰)鼻喷雾剂3期临床研究已完成首例患者入组。
2022-07-22
Nature:这款艾滋病药物可逆转中年记忆力丧失
该项研究提出了一种加强中年人记忆的新方法,有望对痴呆症进行尽早干预。研究人员下一步将组织以早期干预为目标的临床试验,测试Maraviroc对早期记忆丧失的恢复作用。
2022-06-10
Science:添加一种小分子有机催化剂改进蛋白OGG1修复DNA氧化性损伤的能力
在一项新的研究中,来自瑞典卡罗林斯卡学院和科学生命实验室的研究人员描述了他们如何改进一种蛋白修复氧化性DNA损伤的能力并构建出一种新的蛋白功能。
2022-06-28
Frontiers in Genetics:发布首个非性逆转黄鳝高质量基因组参考图谱
高质量的基因组提供了性别相关基因及高度多态的MHC基因基因组分布特征,为进一步研究黄鳝性别决定机制及开展免疫多态性特征奠定了基础。
2022-06-06
BMS口服S1P受体调节剂Zeposia:早期治疗可改善认知功能!
无论基线值如何,大多数患的认知功能都得到了改善或保持。长期扩展研究第48个月,近80%丘脑体积较大的患者(45.5%改善,34.1%保持)认知功能得到了最大的改善。
2022-06-27
FcRn拮抗剂Vyvgart在欧盟即将获批,再鼎医药引进中国!
Vyvgart已在美国和日本获批,该药可显著改善力量&生活质量。2021年1月6日,再鼎医药签署1.75亿美元协议引进大中华区。
2022-06-27