Nat Neurosci：破解渐冻症密码！修复“神经末梢工厂”，或许就靠它了
来自比利时鲁汶大学等机构的科学家们通过研究发现，在渐冻症相关的突变神经元中，轴突内负责蛋白质合成的“微型工厂”会提前停工，而一种名为亚精胺的天然小分子，竟能重启这条生产线。
2026-01-14
JAMA Neurol：长期服用新的ALS药物有望稳定渐冻人症患者的症状
研究提供了由WashU Medicine共同领导的tofersen 3期试验及其开放标签扩展研究的长期随访结果，这些研究是FDA在2023年批准该药用于治疗这种罕见ALS形式的基础。
2025-12-28
破解“分子胶水”，挽救神经元：《Science》设计RNA“解胶剂”，成功逆转渐冻症等疾病中的关键蛋白病理
该研究结果表明，增强型短 RNA 伴侣可作为治疗 TDP-43 蛋白病的候选药物，这项工作为针对 TDP-43 的基于 RNA 的治疗策略提供了合理的理论基础。
2026-05-11
中国博后一作Cell论文：在相分离中发生相分离，是渐冻症及痴呆症等疾病的关键致病机制！
该研究提出，凝聚体内部的浓度上升随后再经过内部凝聚体的混合分离，可能是一种普遍的蛋白质聚集途径。
2026-02-14
Neuron：渐冻症的致病枢纽，南京医科大学郭兴等发现PGAM5驱动的线粒体逆行信号有效延缓ALS疾病进展
该研究发现磷酸甘油酸变位酶5（PGAM5）驱动的线粒体整合应激反应（mtISR）是ALS的共性致病通路，并进一步证实靶向干预PGAM5可有效延缓多种ALS亚型的疾病进展。
2026-03-16
Mol Cell：蛋白的“保护伞”失效：浙江大学沈承勇/张克兢发现TDP43失去关键修饰后变身“神经毒性垃圾”，驱动渐冻症
该研究发现 TDP43 在 S-酰基转移酶（S-acyltransferase）zDHHC23 的作用下发生 S-酰基化修饰，且该修饰主要发生于 Cys244 位点。
2026-05-31
Nat Communi：找到渐冻症的病理“钥匙”，暨南大学殷鹏/李晓江/黄立安发现Caspase-4是驱动TDP-43异常的关键，可被药物“关闭”
CASP4小鼠是理想的动物模型，可用于研究内源性TDP-43胞质聚集、核内缺失所引发的增龄性神经病变及发病机制，也可助力新型治疗靶点的筛选。
2026-06-03
这项失败的渐冻症临床试验登上Cell：药物在大脑中广泛分布，但未产生治疗效果
该研究填补了我们在理解 BIIB078 在中枢神经系统组织中的分布、疗效和炎症反应方面的重要知识空白，有助于指导未来的临床试验设计和执行。
2025-09-04
Nature：世界首例，脑机接口+AI算法，帮助渐冻症患者实时“说话甚至唱歌”
这项临床研究为那些想说话却失去能力的人带来了希望，研究结果展示了如何让一位瘫痪失语者借助合成的自己声音来说话，这种技术可能会给他们的生活带来变革。
2025-06-25
