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上科大生命学院:研发基因治疗新手段

近年来,类器官技术的发展也提供了另外一种验证手段。另外,在其他ALS小鼠模型的验证以及多种因子的组合也值得尝试。

2023-10-09

CDNF通过靶向内质网应激挽救模型的运动神经元,延长寿命

这些实验结果表明,CDNF可能通过减少内质网应激反应来挽救渐冻症的运动神经元,从而减少细胞死亡。重要的是,内质网应激在我们所有的动物模型中都存在

2023-09-27

Nature Materials:顾臻团队首创干组织递药技术,赋能CAR-T治疗实体瘤

冻干淋巴结(L-LNs)促进了CAR-T细胞的增殖并保持了CAR-T细胞的记忆表型,从而提高了抗肿瘤效果。

2024-03-08

神济昌华:成功完成国内首例患者AAV基因治疗及3个月随访

近期,基因治疗公司神济昌华一项“评估 SNUG01 单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”顺利启动并平行完成首例受试者同情用药(伦理获批后同情给药)后

2023-09-11

男性患自闭风险为何比女性高出4倍?Nat Commun揭秘男性自闭高发的真正原因!

本文研究结果为理解X和Y染色体剂量对自闭症发病风险影响之间的关联提供了一个研究框架。

2024-10-23

《自然·医学》:斯坦福团队确定6种抑郁生物型,有助于抑郁的个性化精准治疗!

这项研究提供了一种新的、经过临床验证的定量方法来解析抑郁症和焦虑症的生物学异质性,代表了一种推进精神病学精准治疗的有潜力的方法。

2024-06-24

揭开痴呆的神秘面纱!Cell:新研究首次发现三种痴呆共有的分子标志物,为治疗打开新大门

数据表明,已知的风险基因作用于特定的神经元和神经胶质细胞状态或细胞类型,而这些状态或类型在相关疾病中有所不同。此外,因果相关的疾病状态可能仅限于特定的细胞类型和区域。

2024-09-24

JAMA子刊:司美格鲁肽与罕见失明有关

使用司美格鲁肽治疗2型糖尿病的人被诊断为非动脉炎性前部缺血性视神经病变(NAION)的可能性要高出4倍多,而那些使用司美格鲁肽减肥的人被诊断为NAION的可能性要高出7倍多。

2024-07-05

研究人员开发出脑钙化反义核苷酸疗法

该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变,并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列,且其中包含提前终止密码子。

2024-08-19

司美格鲁肽在中国获批减肥适应

近年来,司美格鲁肽风靡全球,这款胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体激动剂类药物,让我们见识到了减肥还可以如此简单。

2024-06-26