国产CAR细胞疗法，又双叒叕登上顶刊 Cell：BCMA-CAR-T治疗进行性多发性硬化症
CAR-T 细胞经过工程改造，能够靶向 B 细胞亚群上的特定抗原，在多种自身免疫疾病（例如系统性红斑狼疮）中展现出有潜力的治疗效果。
2025-10-17
Transl Psychiatry：科学家破译自闭症患者的细胞“求救信”
本研究首次明确自闭症谱系障碍（ASD）患者诱导多能干细胞（iPSC）来源前脑类器官分泌的细胞外囊泡（EVs），其RNA与蛋白质组成较健康对照存在显著差异，为ASD发病机制解析及诊疗靶点开发提供依据。
2025-10-24
加科思BET抑制剂JAB-8263自免适应症IND申请获受理
加科思药业（1167.HK）宣布已向CDE提交BET抑制剂JAB-8263的自身免疫性疾病的I/II期临床试验申请，并获得受理。根据相关政策，JAB-8263的临床试验申请将在30个工作日内完成审批。
2025-07-03
CRISPR编辑肝类器官破解凝血因子VII缺乏症难题！Haematologica开辟罕见出血病自体治疗新范式
研究通过CRISPR技术纠正患者诱导多能干细胞的凝血因子VII基因突变，生成的肝类器官可分泌功能性凝血因子VII并改善凝血功能，为该疾病的自体细胞治疗提供关键实验依据。
2025-10-31
Cell ：铁死亡进入全新领域——铁死亡导致人类大脑神经元丢失，为痴呆症治疗打开新思路
这些发现强调了适当的GPX4膜锚定的必要性，确立了铁死亡是神经退行性疾病的关键驱动因素，并为将铁死亡作为神经退行性疾病的治疗策略提供了依据。
2025-12-08
Adv Sci：华东师范大学徐凌燕等团队合作发现肌少症和代谢障碍的潜在治疗靶点
HSF1通过SIRT3-PGC1α轴调节骨骼肌功能和全身能量稳态，是肌少症和代谢障碍的潜在治疗靶点。
2025-12-24
Nature Genetics：大脑里的“冰与火之歌”——揭秘抑郁症中“过热”的神经元与“沉睡”的免疫哨兵
研究人员以前所未有的精度，深入到抑郁症患者大脑的单个细胞核中，绘制出了一幅精密的“基因开关”地图。
2025-08-10
Cell重磅：铁死亡进入全新领域——铁死亡导致人类大脑神经元丢失，为痴呆症治疗打开新思路
该研究探索了一种极其罕见的人类早发性神经退行性疾病——塞达加蒂安型脊柱干骺端发育不良中的 GPX4 基因突变，发现 GPX4 抑制铁死亡的关键不仅在于其“酶活性”，更在于其“在细胞膜上的正确定位”。
2025-12-06
饮酒无论多少，都会增加患痴呆症的风险！BMJ子刊：酒精对大脑的伤害不存在安全或有益阈值
“每天一杯红酒，预防心血管疾病”，这一健康建议深入人心。而关于饮酒与痴呆的关系，科学界数十年来也流传着类似观点：适量饮酒可能对大脑有保护作用，完全戒酒反而增加痴呆风险。
2025-12-23