Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Nature：C末端酰胺修饰，为蛋白质降解提供临床治疗的新武器
这项研究揭示了FBXO31在蛋白质质量控制中的核心作用，尤其是在应对氧化压力时，FBXO31能够识别和清除那些由于氧化损伤而产生的C末端酰胺标记的蛋白质。
2025-02-02
Cell：模拟低氧呼吸效果的药物HypoxyStat有望治疗一系列线粒体疾病
HypoxyStat是一种重新利用的化合物，最初是为镰状细胞贫血的无关适应症而设计的。研究人员发现，这种药物使血红蛋白更紧密地结合氧气，并降低了输送到组织的氧气量。
2025-02-24
Science：HACE工具精准操控基因突变，助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说，“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起，使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
柳叶刀子刊：未接受治疗，超40%患者自愈了
这项研究表明，对于本研究中的人群，在未接受治疗的情况下，42%的高血压患者在6年内血压恢复至正常水平，且血压恢复者与心血管疾病风险降低34%相关。
2024-11-21
《细胞》：卵巢癌面对免疫治疗“刀枪不入”的关键被找到了！
2024-11-18
Cell Rep Med ： 余发星团队报道胸膜间皮瘤基因治疗新策略
该研究报道了一种基于腺相关病毒（AAV）的胸膜间皮瘤基因治疗新策略，并通过小鼠胸膜间皮瘤的遗传肿瘤模型验证了该策略的有效性。
2024-10-08
Cancer Cell：顾伟/刘彦卿等2万字长文综述全面总结p53领域研究进展
p53基因位于17号染色体的短臂（17p13.1）上，这是肿瘤中经常缺失的区域。p53 缺失以多种不同方式促进肿瘤生长和转移。
2024-05-11