Cell Stem Cell | 上海交通大学蔡宇伽等团队合作开发治疗地中海贫血的潜在新策略
该研究表明，优化后的慢病毒珠蛋白GT产物BD211可能是治疗β0/β0 基因型TDT患者的有效药物。
2024-05-21
Nature Medicine：北京大学沈琳团队发布CLDN18.2-CAR-T细胞治疗胃肠道癌症的1期临床最终结果
这项1期临床试验最终结果表明，Satricabtagene autoleucel（satri-cel）在CLDN18.2表达阳性的晚期胃肠道肿瘤中显示出治疗潜力，且安全性可控。
2024-06-06
艾滋病治疗重大进展！Science：实验性单次注射疗法展现惊人潜力，能够在长达30周内显著压制非人灵长类动物体内的SHIV水平
研究人员通过数学模型预测，单次TIP注射可能将病毒水平永久降至世界卫生组织规定的HIV传播阈值以下，意味着单次TIP注射可能阻止HIV感染者向他人传播病毒。
2024-08-19
Int J Biol Sci：中南大学研究者们强调了TRAF4-survivin轴作为鼻咽癌放射增敏的潜在治疗靶点
在本研究中，研究者探索了TRAF4如何调节鼻咽癌细胞的放射敏感性，发现TRAF4实质性地调节鼻咽癌细胞的增殖和集落形成，TRAF4在鼻咽癌细胞和组织中过表达。
2024-06-10
科学家首次实现肺部基因编辑，单次治疗效果持续达22个月，有效对策囊性纤维化
ung SORT LNP的效果相当持久，在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见，第二次注射后，已经有超过32%的肺细胞被编辑，在第7天上升到51%，并持续至实验结束。
2024-06-16
厦门大学研究者们揭示了溶瘤病毒与T细胞或mRNA疫苗联合治疗可增强抗肿瘤效果
本研究表明，溶瘤病毒和过继性转移T细胞联合治疗可以增强其抗肿瘤作用，也揭示了OVs增强过继性转移T细胞抗肿瘤作用的机制，这可能为其潜在的临床应用提供有价值的见解。
2024-05-19
中国学者一作Science论文，开发新型AAV载体，为大脑疾病基因治疗带来新选择
在这项研究中，研究人员以人转铁蛋白受体（hTfR1）为目标，该蛋白在人血脑屏障中高表达，长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。
2024-05-19
Nature Medicine：双靶点CAR-T疗法，治疗致命脑肿瘤
人体临床试验数据证明了双靶点CAR-T细胞疗法——CART-EGFR-IL13Rα2在复发性胶质母细胞瘤患者中的初步安全性和生物活性，还检测到了令人鼓舞的早期疗效信号。
2024-03-20