Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
镰状细胞病治疗更温和，新载体铸就“超级血红蛋白”！
这项I/II期临床试验，大胆摒弃了传统的“毁灭式”清髓，转而采用了一种“减毒预处理”（Reduced-Intensity Conditioning, RIC）方案，仅使用单剂量的美法仑。
2025-06-02
Cell子刊：陶勇医生等开发重编程外泌体，治疗视网膜缺血再灌注损伤
该研究设计并创建了一种重编程神经干细胞外泌体——CataKNexo，通过其抗氧化损伤和神经保护功能，能够安全且有效改善视网膜缺血-再灌注损伤症状。
2025-04-21
新靶点agrin蛋白或能带来治疗新希望
这项研究不仅揭示了agrin蛋白在肺癌中的作用机制，还提出了针对agrin的联合治疗策略，有望提高EGFR靶向治疗的效果从而降低肺癌复发的风险。
2025-04-22
《科学》：一次治疗管俩月！科学家发现让氯胺酮抗抑郁效果更持久的方法
通过抑制双特异性磷酸酶6（DUSP6），可以上调细胞外信号调节激酶（ERK）活性，从而增强氯胺酮诱导的CA3-CA1突触增强，将急性氯胺酮治疗的抗抑郁效果延长2个月。
2025-05-11
中国肺癌患者一线治疗新思考：IMpower151试验重塑认知
IMpower151试验未能达到其主要研究终点，即未能在整体人群中显示出该联合方案相比对照组（贝伐珠单抗+化疗）在无进展生存期（PFS）上的显著改善。
2025-05-20
Cancer Cell：刘明耀/杜冰团队全面综述CAR-T治疗实体瘤的进展及挑战
文章系统介绍了目前 CAR-T 细胞疗法在多种实体瘤临床研究中的突破性进展，探讨了 CAR-T 细胞疗法在实体瘤中面临的挑战，并对突破实体瘤治疗瓶颈的策略进行了全面总结。
2025-04-20
Blood：新型CAR-T细胞疗法有望更有效治疗难治性 CD30+淋巴瘤患者
这些结果表明，选择CD30表位并在体内保留分化程度较低的T细胞可能会提高CAR-T细胞疗法对难治性霍奇金淋巴瘤患者的疗效。
2025-05-26
分子胶新药KPG-818治疗系统性红斑狼疮IIb期临床获CDE批准
近日，康朴生物医药宣布，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已批准KPG-818胶囊开展用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）中重度皮损的IIb期临床试验。
2025-05-05