Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
南开大学研究者们为治疗高原肺水肿提供了一种有希望的策略
这项研究为神经酰胺-1-磷酸对高原肺水肿的保护作用提供了证据，特别是通过稳定昼夜节律和维持线粒体动力学，外源性C1P治疗可能是治疗HAPE的一种有希望的策略。
2024-06-18
Science | 突破血脑屏障：新型AAV载体为大脑疾病基因治疗带来新选择
该研究设计了一种AAV衣壳，BI-hTFR1，它能结合人类转铁蛋白受体（TfR1），这种蛋白在血脑屏障（BBB）上表达。
2024-05-22
Nat Methods | 中山大学贺雄雷团队提出一种量化祖细胞的统计方法，揭示了早期细胞命运的承诺
该研究开发了TarCA，一种基于系统发育的统计方法，用于估计细胞群体的祖细胞数量。该方法绕过了传统实验方法依赖于预表征标记物来追踪祖细胞的主要限制。
2024-02-25
Lancet：德国科学家首次利用CAR-T细胞疗法成功治疗一名系统性红斑狼疮患儿
这种治疗方法包括在输注CAR-T细胞前从患者体内提取出一些免疫细胞（T细胞），并在一个特殊的洁净室实验室中为这些细胞配备嵌合抗原受体（CAR）。
2024-07-09
Theranostics：凋亡骨髓间充质干细胞（BMSCs）释放的细胞外囊泡（ApoEVs）开启骨质疏松治疗新篇章
该研究揭示了凋亡骨髓间充质干细胞产生的ApoEVs在治疗骨质流失中的显著作用，为细胞治疗领域开辟了新途径。
2024-07-21
基于血液cfDNA或粪便DNA的新型筛查方法临床研究取得成功，可检出80%以上早期肠癌
近些年来，无创筛查肠癌一直都是热门课题，而今天同步刊发在《新英格兰医学杂志》（NEJM）的两项临床研究成果，标志着无创筛查肠癌前进了一大步。
2024-03-17
糖尿病治疗新突破！Sci Transl Med：Harmine和Exendin-4的联合使用能够安全地增加糖尿病患者体内β细胞的数量
本研究证实了DYRK1A抑制剂-GLP1RA联合疗法在糖尿病治疗中的巨大潜力，该联合疗法可有效提高体内人胰岛β细胞水平，促进人胰岛β细胞增殖、功能和存活，安全性良好，具有广阔的应用前景。
2024-08-19
Cell子刊：这种抑制脂肪生成的新型细胞，为肥胖治疗带来新思路
该研究强调了不同脂肪微环境的分子和细胞独特性，发现了抗脂肪生成的IGFBP2+网膜细胞亚群，为网膜hASPC的有限的脂肪生成能力提供了新的理论基础。
2024-05-15