胎儿基因程序如何让癌细胞“返老还童”耐药?
通过构建基因工程小鼠模型，研究者观察到癌细胞在LGR5+干细胞态与OnF状态之间形成了连续的"表型谱"（phenotypic spectrum）。
2025-02-14
柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
Science：细菌中的跳跃基因或能靶向作用并控制染色体末端的功能
来自康奈尔大学等机构的科学家们通过研究发现了一种全新的机制，揭示了这些“基因黑客”如何在细菌中生存和传播，这一发现或会对生物技术和药物开发产生重大影响。
2025-03-25
Cell Rep Med ： 余发星团队报道胸膜间皮瘤基因治疗新策略
该研究报道了一种基于腺相关病毒（AAV）的胸膜间皮瘤基因治疗新策略，并通过小鼠胸膜间皮瘤的遗传肿瘤模型验证了该策略的有效性。
2024-10-08
JAMA：识别出与人类严重溃疡性结肠炎相关的基因突变
研究人员分析了遗传数据和丹麦人群健康记录，结果发现，大约3%的溃疡性结肠炎患者携带名为HLA-DRB1*01:03的特殊基因突变。
2024-11-10
NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
Nature Methods：GPT-4领衔，大语言模型（LLMs）推动基因功能探索新高度
研究发现，LLMs不仅能够提供与现有数据库一致的基因功能描述，还在某些情况下提出了更广泛且合理的生物学解释。
2024-12-13
Nature Methods ：核苷酸转换模型（Nucleotide Transformer, NT）——解锁基因组预测的新纪元
该模型不仅能像阅读文本一样解读DNA序列，还能够预测基因组中的关键功能区域。
2024-12-12