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Nature子刊:叶海峰团队开发“闻香”调控的基因治疗,实现“闻香治病”

该研究中所构建的芳香小分子麝香酮调控基因环路可实现远程诱导、高效精准调控基因表达,为合成生物学提供了新的调控工具,也为可控性的基因治疗研究提供了新方法,有助于推动基因疗法在精准医学中的应用。

2024-02-12

SHLP2基因突变可预防帕金森病并启发新疗法

南加州大学伦纳德·戴维斯老年学学院的一项新研究表明,一种小蛋白质中先前未被识别的基因突变可对帕金森病提供显著的保护,并为探索潜在治疗方法提供新方向。

2024-01-08

研究揭示ZNF143架构三维基因组的机制

该研究全面解析了ZNF143在染色质三维结构和基因转录调控中的作用,为其它转录因子或反式调控因子在三维基因组架构中的研究提供新的方法和思路。

2024-02-06

柳叶刀子刊:用音乐触发基因开关,激活胰岛素分泌,快速降血糖

这项研究距离临床应用还有很长的路要走,但它提供了一个概念证明,表明了可以通过声波等机械刺激来调控基因网络。

2024-03-06

中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据

结晶样视网膜变性(BCD)是由CYP4V2基因突变引起的一种特殊类型的常染色体隐性遗传视网膜色素变性。

2024-04-30

《BMC Med》报道首个中国人AD致病新基因并证明其病理功能

该研究报道了中国家族性AD中PSENs/APP之外的致病基因突变并探索了可能的致病机制,明确了由ZDHHC21 p.T209S突变介导的棕榈酰化在AD的发生发展中的重要作用。

2024-03-11

刘兴国团队发现线粒体基因编码第14个蛋白质

该研究首次发现了线粒体mRNA的新型mPACT模式,并证明了mtDNA编码的第14个蛋白的生理功能。

2024-05-07

Neuron:骨转录因子或能控制神经系统中的基因表达

来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究发现,一种已知的用于骨形成的关键转录因子或能支持中枢神经系统中的特化细胞,从而促进大脑组织硬化,这一发现或有望为开发神经元再生的新型疗法提供相关信息。

2023-12-19

Nature子刊:基因工程干细胞,更好地治疗帕金森病

我们的目标是帮助患者远离对药物治疗的依赖,这需要高纯度的多巴胺能神经元,以这项研究为基础,下一步是将我们的方法推进到临床试验中。

2023-12-11

基因疗法可以逆转罕见的遗传性DOOR综合征

几十年来,人们对癌症和心脏病等常见疾病进行了大量研究,这些疾病的治疗方法因此得到了极大的推进。

2023-12-01