Sci Transl Med | 革命性疗法：利用siRNA靶向减少血浆纤溶酶原，为血友病患者带来希望
随着siRNA疗法研究的深入和临床应用的逐步推进，其在血友病治疗领域的影响正日益凸显。这一创新疗法不仅为血友病A患者提供了新的希望，也为整个血友病治疗领域带来了新的治疗理念和方法。
2024-03-07
《自然·癌症》：科学家发现肝转移专属基因突变，PI3K抑制剂联合SGLT2抑制剂或生酮饮食有望破解！
Pip4k2c基因表达缺失不仅可以增强黑色素瘤肝转移的潜力，而且是“专职掌管”，对肝部位转移具有高度特异性（FDR<0.06）。
2024-03-14
中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法！正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器（transformer Base Editor，tBE）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
2024-04-04
Nat Cancer：当肿瘤细胞的线粒体缺陷时，癌症疗法的治疗效果或能提高2.5倍
来自英国癌症研究中心苏格兰研究所等机构的科学家们通过研究发现，当肿瘤细胞的线粒体有缺陷时，癌症疗法的治疗效果会提高2.5倍。
2024-02-16
《自然·癌症》：中国医药大学团队找到“动摇”促癌蛋白KRAS的新疗法！
ADAM9i可提高所有PDAC细胞系对吉西他滨的敏感性，提高三倍以上，两者联合使用导致PDAC细胞的KRAS蛋白和下游通路下调，增强肿瘤细胞的凋亡。
2024-02-06
Cell子刊：新型基因疗法，有望阻止渐冻症进展，计划两年内进行人体试验
利用 14-3-3θ 对致病性 TDP-43 增加的亲和力，研究人员设计了一种针对 TDP-43 病理学的基因治疗载体。
2024-02-19