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蔡宇伽/洪佳旭团队开发基于病毒样颗粒的新型基因编辑递送工具,为亨廷顿病治疗带来新希望

研究团队表示,RIDE 系统的成功开发为亨廷顿舞蹈症的治疗带来了新希望,并有望在未来应用于其他神经退行性疾病和遗传性疾病的治疗。

2025-02-12

Science封面:华人学者开发AI模型,学会生命的语言,生成新型CRISPR系统乃至整个基因

该研究开发了从分子到基因组尺度都能进行预测和生成任务的基因组基础模型——Evo模型。这是第一个在全基因组规模上以单核苷酸分辨率预测和生成DNA序列的模型。

2024-11-23

Cell:通过开发出仅针对外周神经系统的化学遗传学系统,用于治疗慢性疼痛的新型基因疗法有望成为可能

这种称为mHCAD的化学遗传系统旨在干扰疼痛受体,使感觉神经元更难将疼痛信息传递到脊髓和大脑。

2024-12-26

患上必死绝症后,夫妻俩转行研究朊病毒,开发新型表观基因编辑疗法,登上顶刊Science

这项发表于 Science 的研究开发了一种全新的表观基因编辑器——CHARM,可以在大脑中可编程地靶向甲基化DNA,从而有效且持久地沉默靶基因。

2024-07-02

Nature Biotechnology:从基因修复到基因不稳定性:AZD7648在基因编辑中的巨大潜力与风险

AZD7648作为一种HDR增强剂,在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力,特别是在某些基因治疗的应用中,有望实现高效的基因校正。

2024-12-04

有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

微光基因与楷拓生物达成战略合作 | 共同推进CRISPR/Cas基因编辑疗法发展

微光自主知识产权的enCas12Ultra蛋白是一种由单个crRNA介导的核酸内切酶,通过大肠杆菌(E.coli)表达纯化制得。

2024-08-10

Nature Methods:高效的“引导编辑”(Prime Editing)平台!多重基因敲除筛查的新工具

该研究通过优化“引导编辑”平台,展示了其在多重基因筛查中的巨大应用潜力。

2024-12-07

时空特异性蛋白质递送及基因编辑研究方面获进展

本研究通过设计金属配位超分子(MOC)的层级自组装,并利用蛋白质表面氨基酸的氢键作用,构建了具有组织特异性的超分子纳米颗粒(LSNPs),发展了时空特异性蛋白质递送新方法。

2024-09-02

JEM:新研究发现抑制癌症生长的新型基因突变

为了寻找一种可以产生与H2-Aa突变相同效果的药物,研究人员开发了一种针对H2-Aa的单克隆抗体——一种阻断其他蛋白作用的蛋白。

2025-01-30