Cell：成功开发出基于AsCas12f的紧凑型基因组编辑工具
一种基于CRISPR的新型基因编辑工具已经开发出来，这可以为遗传疾病患者带来更好的治疗。这种工具是一种名为AsCas12f的酶，经过基因修饰后具有相同的功效，但体积只有常用于基因编辑的Cas9酶的三分
2023-10-15
历史性时刻：FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法！见证120年来人类生物医学的进步
美国食品和药物监督管理局（FDA）做出了一项真正具有历史意义的决定——批准了Casgevy上市，这是一款基于CRISPR技术的开创性基因编辑疗法，用于治疗12岁及以上伴有复发性
2023-12-11
Science：张锋一次性发现了188种新型CRISPR-Cas系统
这项研究也提示我们，该研究发现的CRISPR相关系统代表着与RNA指导机制相关的多样化生化活动的未开发宝库，具有巨大的生物技术发展潜力。
2023-11-27
江绍毅/Robert Langer团队开发新型病毒样递送系统，可将mRNA递送至大脑神经元
该研究展示了一种内源性病毒样递送系统，能够在体内装载和递送mRNA，特别是通过系统性给药靶向神经元。
2024-02-26
Cancer Biol Med：新型基因特征或有望彻底改变人类胃肠道癌症的免疫疗法
研究结果表明，DRIA特征或能作为一种可靠的生物标志物来指导胃肠道癌症的ICI治疗，从而就能潜在适用于其它的癌症类型。
2024-05-11
中国科研人员开发全球首个来自生命三域之一古菌域的微型基因编辑工具
该团队在细菌体内验证了SisTnpB1的靶向切割活性。通过设计靶向质粒等外源遗传元件的引导RNA，SisTnpB1系统可以在细菌体内37℃条件下实现特异性切割并消除这些遗传元件。
2023-11-18
Nat Commun：科学家设计出能逆转阿尔兹海默病疾病影响的新型药物运输系统
本文研究提出了一种能对超分子手性进行微调的可概括方法，其或能用于开发新型疗法来调节人类神经变性疾病和其它疾病状态下的淀粉样蛋白的形态特征。
2024-02-27
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Cell子刊：新型基因疗法，有望阻止渐冻症进展，计划两年内进行人体试验
利用 14-3-3θ 对致病性 TDP-43 增加的亲和力，研究人员设计了一种针对 TDP-43 病理学的基因治疗载体。
2024-02-19
Nat Biotechnol：科学家有望利用新型血液检测手段来追踪大脑中的基因表达情况
来自莱斯大学等机构的科学家们通过研究开发了一种非侵入性的方法来监测大脑中的基因表达动态，这或许就能促使他们更加容易地研究大脑发育、认知功能和机体的神经性疾病的发病机制等。
2024-01-23