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科学家有望利用CRISPR-Cas9基因编辑技术剪掉唐氏综合征患者多余的染色体

结果表明,利用基因编辑技术或能最终在细胞水平上治疗人类21三体综合征。

2025-02-28

Nature子刊:陈斯迪团队开发多种Cas12a 敲入小鼠模型,用于多重基因编辑、疾病建模和免疫细胞工程

在这项最新研究中,陈斯迪教授团队开发了一系列背景为 C57BL/6 的 Cre 依赖的条件性表达小鼠或组成性表达 Cas12a 小鼠模型,包括 LbCas12a 和高保真增强版 AsCas12a。

2025-03-25

Nat Mach Intell:新型人工智能模型或能预测基因突变对特定人类疾病的影响效应

来自 Cedars-Sinai 医疗中心等机构的科学家们通过研究开发了一种名为 DYNA 的新型人工智能模型,其有望成为精准医疗领域的“超级英雄”为个性化医疗和靶向治疗开辟全新道路。

2025-04-24

PNAS:揭示机体神经系统调节疼痛信号背后的分子机制,有望为开发新型疗法揭示新的靶点

本文研究结果揭示了脊神经节的神经元中Kv3.4的NTID多位点磷酸化所控制的动态UDSB调节或许在机体机械感觉传导和疼痛调节过程中发挥着重要作用。

2025-03-21

Nature子刊:北京大学魏文胜团队开发先导编辑筛选技术,揭示人类基因组中功能性同义突变

针对这些功能性同义突变,魏文胜团队开发了一种专门的机器学习模型——DS Finder,并借助多方面的实验证据揭示了它们对诸如 mRNA 剪接和转录等各种生物过程的影响。

2025-06-26

Alzheimers Dement:科学家发现了16个新型的阿尔兹海默病易感基因

本文研究揭示了16个新型的阿尔兹海默病易感基因位点,同时研究人员倡议后期进行更多的研究,并对多种队列人群进行基于全基因组测序的关联分析研究。

2025-03-12

Nature子刊:清华大学陈国强团队开发新型正交转录突变系统,蛋白质进化速度提升150万倍

该研究开发的正交转录突变系统具有高突变效率、高特异性和低脱靶率的优点,在实际进化过程中仅用 1 天即可完成以往需要数周才能实现的蛋白质优化过程。

2025-07-09

Cell子刊:孙洁/钱鹏旭/裴善赡/黄河团队开发CRISPR基因编辑增强的CAR-T细胞疗法,治疗急性髓系白血病

这项研究支持 CD97 作为急性髓系白血病(AML)的 CAR-T 细胞疗法的一个有前景的靶点。

2025-05-30

Nat Commun:识别出一种能加速机体衰老的“炎性基因”,有望帮助开发新型抗衰老疗法

本文研究结果表明,靶向作用外异蛋白A2受体或许代表了一种非常有前途的药物性策略,其或能减缓机体衰老相关表型的发展。

2025-03-14

Cell子刊:盛斌/戴荣平团队开发新型AI模型DeepSLE,从视网膜图像检测系统性红斑狼疮

该研究开发了一款通过视网膜图像中检测系统性红斑狼疮(SLE)及其相关并发症的深度学习系统——DeepSLE。

2025-06-29